ارائه نتایج آزمون بالینی نانوداروی بیماری ژنتیکی کبدی

آروهد فارماکیوتیکالز (Arrowhead Pharmaceuticals) اطلاعات مربوط به فاز اول آزمون بالینی نانوداروی خود موسوم به ARC-AAT را در نشست سالانه AASLD ارائه کرد. این نانودارو برای درمان بیماری‌ کبدی موسوم به AATD طراحی شده است.
نتایج این داده‌ها نشان می‌دهد که استفاده از این نانودارو موجب کاهش تولید پروتئین AAT در بیماران می‌شود. همچنین این داده‌ها اثبات می‌کند که استفاده از این نانودارو در طول زمان موجب بهبود سلامت کبد و ممانعت از آسیب بیشتر به بافت می‌شود.
بروس گیون از مدیران شرکت آروهد می‌گوید: « ما نتایج جالب توجهی را در این نشست ارائه کردیم که نشان می‌دهد ARC-AAT هم روی مدل‌های پیش‌بالینی و هم آزمون‌های بالینی موفق بوده است. در این آزمون‌ها نشان داده شده که این نانودارو موجب توقف تولید پروتئین AAT در کبد می‌شود. به نظر می‌رسد که تجمع جهش Z-AAT دلیل بروز مشکلات در کبد بیماران مبتلا به AATD است و کاهش تولید این پروتئین گامی مهم در جلوگیری از پیشرفت بیماری است. در این آزمون مشخص شد که این نانودارو می‌تواند تا 90 درصد موجب کاهش این پروتئین شده که نتیجه امیدوارکننده‌ای است. ما بسیار خرسندیم که مطالعات بالینی روی ARC-AAT در دوزهای بالا (.03 تا 8 میلی گرم بر کیلوگرم) انجام شد و مشخص شد که این روش برای دوزهای بالا نیز قابل استفاده است.»
پوستر مربوط به این ارائه با عنوان « RNA interference (RNAi) with ARC-AAT provides deep and prolonged knockdown of alpha-1 antitrypsin levels in healthy volunteers » تهیه شده است.
داروی ARC-AAT برای درمان بیماری کبدی AATD طراحی شده، بیماری ژنتیکی که آسیب‌های جدی به کبد می‌رساند. این دارو مبتنی بر RNA بوده و با استفاده از یک سامانه رهاسازی موسوم به Polyconjugate مورد استفاده قرار می‌گیرد. این دارو به صورت موثری موجب خاموش شدن ژن الفا 1 آنتی‌تریپسین (AAT) و در نهایت کاهش تولید پروتئین AAT در مدل‌های حیوانی شده است.