تایید نوعی روش درمانی مبتنی بر RNA توسط FDA

سازمان غذا و داروی آمریکا، راهبرد درمانی شرکت داروسازی آلنیلام را که برای درمان بیماری ارثی آمیلوئید مبتنی بر ترانس‌تیرتین ابداع شده، تأیید کرد. در این روش درمانی RNA درون نانوذرات لیپیدی قرار داده می‌شود تا در محل مورد نظر رهاسازی شود.

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) راهبرد مبتنی بر فناوری‌ نانو را برای درمان نوعی بیماری عصبی تأیید کرد. در این فناوری اسیدهای ریبونوکلئیک تداخلی درون نانوذرات لیپیدی قرار داده می‌شود تا محتویات خود را به محل مورد نظر برسانند.

این روش درمان برای مقابله با نوعی بیماری عصبی که در اثر آمیلوئیدها ایجاد می‌شود، ابداع شده‌است. این روش درمانی توسط شرکت داروسازی آلنیلام (Alnylam Pharmaceuticals) ارائه شده و اولین روش درمانی برای مقابله با این بیماری است که البته تأییدیه‌ی FDA را نیز دریافت کرده‌است.

این بیماری ارثی با استفاده از نوعی RNA درمان می‌شود.  برای محافظت از این RNA، آن را درون نانوذرات لیپیدی قرار می‌دهند. در این بیماری ژنتیکی، پروتئین‌های آمیلوئیدی غیرطبیعی در اعصاب پیرامونی، قلب و دیگر بخش‌های بدن تشکیل می‌شوند.

بیلی دان از مدیران بخش محصولات عصبی سازمان غذا و دارو می‌گوید: «مدت‌هاست که بازار منتظر روش درمانی جدیدی برای بیماری ارثی آمیلوئید مبتنی بر ترانس‌تیرتین است. این روش درمانی، راهکاری نوین برای مقابله با این بیماری است.»

RNA تداخلی، دسته‌ای جدید از داروهاست که می‌تواند بخشی از RNA هدف را خاموش کرده و با این کار مانع از بروز بیماری شود. با استفاده از نانوذرات لیپیدی، این RNA به کبد می‌رود. رهاسازی RNA موجب می‌شود تا تولید پروتئین ترانس‌تیرتین کاهش یافته و تجمع آمیلوئید در اعصاب به حداقل برسد. با این کار فرآیند درمان آغاز می‌شود.

کارایی این روش درمانی در آزمون بالینی روی 225 بیماری به اثبات رسیده‌است. اسکات گوتلیب از سازمان غذا و داروی آمریکا می‌گوید: «فناور‌ی‌های جدیدی مانند بازدارنده‌های RNA دارای پتانسیل‌های بالایی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی هستند. ما باید به توسعه‌ی این فناوری‌ها کمک کنیم تا با روش‌های درمانی ایمن و مؤثر بتوان روی زندگی بیماران تاثیر گذاشت.»