پژوهشگران از ویرایشگر کریسپر برای هدف قرار دادن سلول‌ها در مغز استفاده کردند. این ویراستار با کمک نانوکپسول می‌تواند از سد خونی مغز عبور کند.
استفاده از نانوکپسول برای رهایش ابزارهای ویرایش ژنوم در داخل بدن
روش‌های ژن‌درمانی پتانسیل درمان اختلالات عصبی مانند بیماری‌های آلزایمر و پارکینسون را دارند، اما با یک سد رایج موسوم به سد خونی مغزی روبرو هستند. اکنون، محققان دانشگاه ویسکانسین-مادیسون راهی برای حل این مشکل و ارائه درمان در سطح مغز با طیف وسیعی از داروهای زیستی ارائه کرده‌اند.
شائقین گونگ، استاد ویسکانسین-مادیسون می‌گوید: «هنوز هیچ درمانی برای بسیاری از اختلالات ویرانگر مغزی وجود ندارد. راهبردهای نوآورانه تحویل هدفمند به مغز ممکن است با استفاده از ویراستار ژنوم موسوم به کریسپر (CRISPR) تغییر کند که روشی غیر تهاجمی، ایمن و کارآمد بوده وبه نوبه خود می‌توانند منجر به روش‌های ژن‌درمانی شوند.»
کریسپر یک ابزار مولکولی برای ویرایش ژن‌ها است به‌عنوان مثال، برای اصلاح جهش‌هایی که ممکن است باعث بیماری شود می‌توان از آن استفاده کرد، اما این ابزار تنها در صورتی مفید است که بتواند از طریقی امن به محل مورد نظر برسد. سد خونی مغزی غشایی است که به طور انتخابی دسترسی به مغز را کنترل می‌کند و سموم و عوامل بیماری‌زا را که ممکن است در جریان خون وجود داشته باشد، غربالگری می‌کند. متأسفانه، این مانع برخی از درمان‌های مفید، مانند واکسن‌های خاص و بسته‌های ژن‌درمانی را از رسیدن به اهداف خود منع می‌کند زیرا آن‌ها را به همراه ترکیباتی مهاجم وارد بدن می‌شوند.
تزریق به طور مستقیم به مغز یکی از راه های رسیدن به سد خونی مغزی است، اما این روش تهاجمی است که دسترسی را فقط به بافت مغز را فراهم می‌کند.
در این پروژه، محققان خانواده جدیدی از کپسول‌های در مقیاس نانو، ساخته شده از سیلیس، را توصیف می‌کنند که می‌توانند ابزارهای ویرایش ژنوم را به داخل بدن منتقل کنند و سپس به شکلی بی‌ضرر حل شوند.
با اصلاح سطوح نانوکپسول‌های سیلیس با گلوکز و یک قطعه اسید آمینه مشتق شده از ویروس هاری، محققان دریافتند که این نانوکپسول‌ها می‌توانند به طور موثر از سد خونی مغز عبور کنند تا ویرایش ژن گسترده مغز در موش‌ها را بدست آورند. در مطالعه خود، محققان توانایی محموله کریسپر نانوکپسول سیلیس را برای ویرایش موفقیت آمیز ژن‌ها در مغز موش، مانند موارد مربوط به بیماری آلزایمر به نام ژن پروتئین پیشرو آمیلوئید نشان دادند.
از آنجا که نانوکپسول‌ها می‌توانند به طور مکرر و داخل وریدی تجویز شوند، می‌توانند بدون اینکه خطرات موضعی و تهاجمی تری داشته باشند، به کارآیی درمانی بالاتری برسند.
محققان قصد دارند تا قابلیت‌های هدف گیری مغز با نانوکپسول سیلیس را بهینه کنند و سودمندی آن‌ها را برای درمان اختلالات مختلف مغزی ارزیابی کنند. این فناوری منحصر به فرد همچنین برای تحویل دارو به چشم، کبد و ریه‌ها مورد بررسی قرار گرفته است که می‌تواند منجر به درمان‌های جدید ژن برای انواع دیگر اختلالات شود.
