یولتک تراپیوتیکس (Yoltech Therapeutics) یکی از شرکت‌های فعال در حوزه ژن‌درمانی، از شروع ثبت‌نام برای کارآزمایی بالینی روی نانودارویی موسوم به YOLT-201خبر داد. این دارو برای فاز اول کارآزمایی بالینی مورد آزمایش قرار می‌گیرد و طی آن قرار است این سبک از ژن درمانی به صورت درون‌تنی بررسی شود. مسئولان این شرکت معتقداند که این کارآزمایی نقطه عطفی در فرآیند توسعه این دارو است.
کارآزمایی بالینی روی نانوداروی یک بیماری ژنتیکی نادر به نام ATTR
YOLT-201 نام دارویی است که برای درمان بیماری ژنتیکی ATTR طراحی شده است، بیماری که به پروتئین ترانسفرتین نادرست (TTR) و تشکیل فیبریل‌های آمیلوئید و رسوب در اندام‌ها و بافت‌های مختلف در بدن مانند میوکارد در قلب و اعصاب محیطی در اندام‌ها مربوط می‌شود. بسته به نوع جهش صورت گرفته، HATTR می‌تواند در افراد نوجوانان و افرادی که در دهه دوم زندگی هست، رخ دهد، اگرچه اشکال دیگر به طور معمول در افراد بالای ۵۰ سال دیده می‌شود.
YOLT-201 دارویی برای ژن‌درمانی بوده که از فناوری نانوذرات لیپیدی بهره‌مند است. این دارو با یک بار تزریق می‌تواند سطح پروتئین TTR در سرم خون را در مدل‌های بالینی افزایش دهد و به طور بالقوه فواید بالینی مؤثر و مادام‌العمر را برای بیماران فراهم می‌کند.
بیماران ATTR واجد شرایط برای این کارآزمایی بالینی ثبت نام می‌شوند. اولین بیمار ثبت نام شده اولین دوز خود را در ۲۸ ژوئن ۲۰۲۴ دریافت کرد. دو هفته پس از این تزریق، بیمار از نظر سلامتی خوب بودند و هیچ عارضه جانبی قابل توجهی مربوط به دارو مشاهده نشده است.
به گفته دکتر یوکسوان وو مدیرعامل و بنیانگذار یولتک تراپیوتیکس، تکمیل ثبت نام و ارزیابی ایمنی این دارو یک نقطه عطف مهم در توسعه بالینی YOLT-201 است. آزمایشات بالینی اولیه ایمنی و اثربخشی عالی را برای YOLT-2010 نشان داده است و این شرکت معتقد است که این دارو پتانسیل تغییر چشم‌انداز درمان بالینی را برای این بیماری دارد.
