دانشمندان نشان دادند که با طراحی نانوذره‌ای جدید، نیاز به برخی واسطه‌های درمانی در بدن از میان رفته و درمان با سلولهای بنیادی به شکل ساده‌تری قابل انجام می‌شود.
حذف دلال‌ها به طراحی یک دارو نانویی جدید کمک کرد!
دلال‌ها و واسطه‌ها معمولا موجب افزایش هزینه در اقتصاد می‌شوند، بنابراین هر قدر آن‌ها را در زنجیره اقتصاد کم کنیم، به کاهش هزینه کمک بیشتری کرده‌ایم و در نهایت رضایت مصرف‌کننده افزایش می‌یابد.
جیمز دالمن و تیم تحقیقاتی او از همین راهبرد برای درمان با سلولهای بنیادی استفاده می‌کنند. آن‌ها روشی ایجاد کرده‌اند که واسطه‌های مزاحم را حذف می‌کند و می‌تواند به درمان‌های جدید و کم‌تهاجمی برای اختلالات خونی و بیماری‌های ژنتیکی منجر شود. این راهبرد ناراحتی و خطرات درمان‌های فعلی را کنار گذاشته و زندگی را برای بیماران آسان‌تر می‌کند.
داهلمن، از بخش مهندسی بیومدیکال می‌گوید: «این کار می‌تواند جایگزینی برای درمان‌های تهاجمی سلولهای بنیادی خون‌ساز باشد. این راهبرد فرآیند درمان را ساده می‌کند و خطرات را برای بیماران کاهش می‌دهد. به همین دلیل نتایج این کار مهم است.»
دالمن با همکاری محققانی از جورجیا تک، دانشگاه اموری و دانشگاه کالیفرنیا، نتایج این رویکرد خود را در قالب مقاله‌ای در مجله Nature Biotechnology منتشر کردند.
سلولهای بنیادی خون‌ساز (HSCs) مانند سلولهای مادر هستند. آن‌ها با اقامت در مغز استخوان، انواع سلولهای مورد نیاز برای حفظ خون و سیستم ایمنی را تولید می‌کنند. تطبیق‌پذیری آن‌ها موجب شده تا سلولهای بنیادی خون‌ساز به یک ابزار درمانی ارزشمند در درمان بیماری‌های ژنتیکی خون، مانند کم‌خونی سلول داسی شکل، نقص سیستم ایمنی و برخی سرطان‌ها تبدیل شوند.
درمان با سلولهای بنیادی خون‌ساز معمولا شامل استخراج سلول‌ها از مغز استخوان بیمار و مهندسی مجدد آن‌ها در آزمایشگاه است. بیمار شیمی درمانی را تحمل می‌کند تا به آمادگی برای دریافت سلولهای بنیادی خون‌ساز اصلاح شده برسد.
دالمن گفت: «این درمان‌ها برای بیماران مؤثر اما در عین حال سخت هستند. بیماران تحت شیمی درمانی قرار می‌گیرند تا سیستم ایمنی خود را از بین ببرند تا بدن سلولهای درمانی را بدون مبارزه بپذیرد. این روش می‌تواند تهدیدکننده جان بیمار باشد. ما امیدواریم که آن را تغییر دهیم.»
سلولهای بنیادی خون‌ساز همچنین می‌توانند مستقیم در داخل بدن اصلاح شوند. در این روش از نانوذرات لیپیدی (LNPs) برای انتقال دستورالعمل‌های ژنتیکی به سلولهای بنیادی استفاده می‌شود. نانوذرات لیپیدی لیگاندهای هدف گیر با خود دارند، مولکول‌هایی که برای یافتن سلولهای هدف خاص طراحی شده‌اند. مهندسی دقیق آن‌ها لایه‌هایی از زمان، پیچیدگی و هزینه را به فرآیند اضافه می‌کند. آن‌ها مانند فرآیند استخراج از مغز استخوان و شیمی درمانی، واسطه دیگری در این مسیر هستند.
محققان چیز ساده‌تری می‌خواستند. و آن را در یک نانوذره خاص به نام LNP67 پیدا کردند. دالمن گفت: «برخلاف سایر طرح‌های نانوذرات، این طرح به لیگاند هدف‌گیری نیاز ندارد. از نظر شیمیایی ساده است، به این معنی که ساخت آن آسان‌تر است و فرصت‌های تازه یا در بخش‌هایی مانند تولید واکسن‌های mRNA ایجاد می‌کند.»
دالمن گفت: «کبد تقریباً همه چیز را جذب می‌کند. اما، با کاهش ۱۰ درصدی میزان جذب شده، می‌توانیم تحویل به بافت‌های دیگری را دو برابر کنیم.»
محققان ۱۲۸ نانوذره منحصربه‌فرد را توسعه دادند و در نهایت آن‌ها را برای عملکرد در ارائه دستورالعمل‌های ژنتیکی (به شکل mRNA) به طور موثر و ایمن غربال‌گری و ارزیابی کردند.
LNP67 به لطف مخفی ماندن در بدن، به عنوان بهترین گزینه انتخاب شد. این ویژگی کمک کرد تا ذرات به‌طور یکنواخت در بدن گردش کنند و به HSC ها برسند.
کلید موفقیت LNP67 توانایی آن در فرار از کبد است. مهاجمان خارجی، حتی مهاجمان مفیدی که به عنوان دارو وارد بدن می‌شوند، می‌توانند توسط کبد سالم دستگیر شوند.
