فناوری ویرایش ژن با کمک نانوذرات لیپیدی، موضوعی است که شرکت اینتلیا تراپیوتیکس در نشست مهندسی ژنوم ۲۰۱۶ به آن پرداخته است. این شرکت نتایج آزمایش‌های خود را در این حوزه منتشر کرده است.
ویرایش موفقیت‌آمیز ژن با استفاده از نانوذرات لیپیدی
شرکت اینتلیا تراپیوتیکس (Intellia Therapeutics) در حوزه ویرایش ژن فعالیت دارد. این شرکت به دنبال استفاده از فناوری CRISPR/Cas9 برای مقاصد درمانی است. اینتلیا اخیرا داده‌های پیش بالینی این فناوری را که در محیط داخل بدن مورد آزمایش قرار گرفته، منتشر کرد. این فناوری با استفاده از نانوذرات لیپیدی (LNPs) انجام می‌شود که در آن از این نانوذرات برای رهاسازی CRISPER/Cas9 استفاده می‌شود.
این داده‌ها در نشست مهندسی ژنوم ۲۰۱۶ ارائه شد.
در مطالعات پیش بالینی در محیط درون بدن و محیط آزمایشگاهی نتایج زیر بدست آمده است:
• کارایی ویرایش ژن در کبد موش تا ۶۰ درصد انجام شده‌است. این نتیجه بعد از یک بار استفاده از این سیستم دارویی بدست آمده است. این گروه نشان دادند که با استفاده از این سیستم دارویی میزان پروتئین ترانس‌تریتین (TTR) تا ۸۰ درصد کاهش می‌یابد.
• رهاسازی با LNP به میزان دوز وابسته است.
• مقدار Cas9 mRNA و gRNA بعد از ۷۲ ساعت بسیار کم بود.
• الگوهای اصلاحی در سلول‌های کبد موش با آنچه که در محیط آزمایشگاهی انجام شده و در نهایت برای محیط داخل بدن پیش‌بینی شده، مطابقت داشت.
دیوید موریسی از محققان این شرکت می‌گوید: « اینتلیا داده‌های قابل دفاعی را ارائه کرد و در نهایت نشان داد که LNP دارای پتانسیل‌های کلینیکی رهاسازی است. ما در این پروژه نشان دادیم که ویرایش ژن با این فناوری قابل انجام است و پروتئین‌های مربوطه در سرم خون کاهش می‌یابد. این اطلاعات اولیه نشان می‌دهد که فناوری LNP می‌تواند میزان Cas9 و ترکیبات راهنما را در کبد به حداقل برساند که این نتیجه بسیار قابل توجهی است. اینتلیا مسیر توسعه این فناوری را ادامه می‌دهد تا آن را بهینه‌سازی کند.»
در این پروژه قرار بود تا از فناوری نانوذرات لیپیدی برای رهایش CRISPR/Cas9 استفاده شود. این کار روی موش‌های آزمایشگاهی انجام شد تا بخشی از DNA آنها اصلاح شود. مطالعات جانبی نیز برای ارزیابی تاثیر این ویرایش‌گر انجام گرفت.
