شرکت سایلنس تراپیوتیکس موفق شده با ترکیب فناوری نانوذرات لیپیدی و CRISPR/Cas9، اصلاحات ژنتیکی را با کارایی بالا در سلول‌ها انجام دهد.
ترکیب نانوذرات لیپیدی و CRISPR/Cas9 برای اصلاح ژن
سایلنس تراپیوتیکس (Silence Therapeutics) نشان داد که در محیط آزمایشگاهی، فناوری نانوذرات لیپیدی این شرکت می‌تواند برای اصلاح ژن مورد استفاده قرار گیرد.
این شرکت زمانی که روی ساخت داروی ضدسرطان کار می‌کرد، به سراغ فناوری نانوذرات لیپیدی رفت. این شرکت از این فناوری به همراه CRISPR/Cas9 برای اصلاح ژن استفاده کرد. CRISPER/Cas9 روش استاندارد جهانی برای اصلاح ژن است. این شرکت با ترکیب این دو فناوری موفق به کسب موفقیت‌هایی شده‌است.
نتایج این کار در کنفرانس EuroTIDE برلین به شرح ذیل ارائه خواهد شد:
• با این فناوری دو ژن مسؤول ساخت سلول‌های ترشح‌کننده دو ترکیب مختلف در سرم خود بعد از ۲۰۰ روز مشاهده شدند.
• سطح پروتئین‌های TTR در سرم خون تا ۷۰ درصد کاهش یافت.
• سطح پروتئین PCSK9 تا ۵۵ درصد کاهش یافت.
• در اثر استفاده از gRNA مسؤول یک ژن ویژه در سلول‌های مورد نظر، سطح سلول‌های مورد نظر نسبت نمونه‌هایی که در آن‌ها از این gRNA استفاده نشده بود، بالاتر رفته است.
علی مرتضوی از مدیران این پروژه می‌گوید: « فعالیت‌های زیستی پیش‌بالینی که ما در محیط زنده مشاهده کردیم، در ابتدا تصور می‌شد تنها در آزمایش‌های برون سلولی می‌تواند به دست آید. ما نشان دادیم که این فناوری نانوذرات لیپیدی برای وارد کردن بسته‌هایی نظیر RNA CRISPR/Cas9 به سلول مناسب است. ما در حال گفتگو برای همکاری مشترک در خصوص این فناوری هستیم.»
هوارد میلر، تحلیل‌گر بازار، می‌گوید: «این دستاورد جدید موجب شده تا شرکت سایلنس به‌عنوان یکی از معدود شرکت‌‌هایی باشد که در محیط درون بدن از فناوری اصلاح ژن CRISPR/Cas9 استفاده کرده است. فناوری نانوذرات لیپیدی برای حمل و رهاسازی بسته‌های بزرگ نظیر CRISPR/Cas9 مناسب بوده و فرصت‌های تازه‌ای برای رایزنی به‌منظور همکاری مشترک در این حوزه را ایجاد کرده است.»
