شرکت اینتلیا تراپیوتیکس نتایج استفاده از نانوذرات لیپیدی برای رهاسازی مواد مورد استفاده در اصلاح ژن، CRISPR/Cas، را منتشر کرد. این نتایج نشان می‌دهد که می‌توان از نانوذرات لیپیدی برای وارد کردن ترکیبات اصلاح کننده ژن در موش‌ها استفاده کرد.
استفاده از نانوذرات لیپیدی برای ویرایش ژن در موش
اینتلیا تراپیوتیکس (Intellia Therapeutics)، پیشرو در حوزه ویرایش ژن، روی توسعه مواد با خواص درمانی کار می‌کند. این شرکت نتایج به روز شده فناوری ویرایش ژن CRISPR/Cas در محیط زنده را منتشر کرده است. محققان این شرکت با استفاده از نانوذرات لیپیدی، اصلاح ژن در ریه موش‌های آزمایشگاهی را انجام داده و در نهایت موفق به کاهش ۹۷ درصدی پروتئین TTR در کبد موش شدند.
جان لئونارد از محققان این شرکت می‌گوید: «این نتایج بسیار امیدوار کننده بوده و نشان می‌دهد که می‌توان از نانوذرات لیپیدی برای ویرایش ژن استفاده کرد. ما از نتایج اعمال فناوری CRISPR/Cas9 برای درمان شگفت‌زده شدیم. ما در این روش، از نانوذرات لیپیدی برای رهاسازی قطعات CRISPR/Cas استفاده کردیم.»
نتایج این بررسی برای اولین بار در کنفرانس سالانه سلامت و مراقبت بوستون ارائه شد. خلاصه نتایج ارائه شده به شرح ذیل است:
• دستاوردهایی در بخش ویرایش ژن در محیط زنده بهدست آمد که ۷۰ درصد در کبد موش کارایی داشت. این گروه بعد از یک بار استفاده از این سامانه دارویی، موفق به رسیدن به این سطح از کارایی شدند. پیش از این کارایی ۶۰ درصدی گزارش شده بود.
• کاهش ۹۷ درصدی در سطح پروتئین TTR بهدست آمد. پیش از این رقم ۸۰ درصدی گزارش شده بود.
• Cas9 mRNA و RNA راهنما در کبد بعد از ۷۲ ساعت دیده نشد.
• با یک بار استفاده از این فناوری، تا چهار ماه پایداری و دوام در کبد گزارش شد.
محققان برای اصلاح DNA ویژه‌ای، تلاش داشتند تا از نانوذرات لیپیدی برای رهاسازی قطعات CRISPR/Cas9 در کبد موش استفاده کنند. محققان این شرکت Cas mRNA با gRNA سنتز شده را ترکیب کرده و برای اصلاح ژن TTR موش مورد استفاده قرار دادند. برای این کار، محلول حاوی این مواد به صورت وریدی به موش تزریق شد. مطالعات بعدی نیز برای بررسی و ارزیابی تأثیر استفاده از این مواد انجام شد.
