شرکت آروهد نتایج آزمون پیش‌بالینی روی موش‌های آزمایشگاهی را به‌منظور سنجش اثربخشی و سم‌شناسی نانوداروی موسوم به ARO-AAT را منتشر کرد. این دارو که مبتنی بر RNA است، برای درمان نوعی بیماری کبدی ساخته شده است.
نتایج مثبت آزمون پیش‌بالینی نانوداروی درمان بیماری‌های کبدی
شرکت آروهد (Arrowhead) داده‌های پیش‌بالینی مربوط به داروی ARO-AAT خود را برای بیماری alpha-1 Liver منتشر کرد. این شرکت احتمالاً اطلاعات آزمون بالینی را در سه ماهه اول سال ۲۰۱۸ رسما منتشر و برای انجام آزمون انسانی آماده خواهد کرد.
این دارو نسل دوم دارویی مبتنی بر فناوری RNAi است که مطالعات سم‌شناسی آن با موفقیت به پایان رسیده است. این شرکت انتظار دارد که این داده در اوایل سال ۲۰۱۸ به‌صورت رسمی منتشر شود تا امکان شروع آزمون‌های بالینی روی انسان را شروع کند.
نتایج اولیه آزمون پیش‌بالینی این نانودارو در حاشیه نشست انجمن AASLD که روی بیماری‌های کبدی متمرکز است، ارائه شد.
این نتایج به‌صورت پوستری با عنوان « Subcutaneous delivery of a RNA interference (RNAi) therapeutic candidate for alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD)-related liver disease produces deep and prolonged knockdown of plasma AAT » در این نشست ارائه گردید.
این نتایج نشان داد که استفاده از این نانودارو موجب می‌شود تا ژن تولید کننده آنتی‌تریپسین آلفا یک (AAT) بلوک شده، به‌طوری که سطح تولید این ماده به شدت کاهش می‌یابد.
این شرکت برای بررسی اثربخشی این فناوری آن را روی موش‌ها آزمایش کرده است و در نهایت، نتایج نشان داد که سطح AAT در سرم یا پلاسمای خون موش کاهش یافته است.
ممانعت از سنتز یا کاهش تولید این ماده در کبد بیماران موجب می‌شود که کبد آسیب نبیند و یا آسیب‌های وارد شده به کبد بهبود یابد.
یافته‌های آزمون بالینی نشان داد که تزریق ۳۰۰ میلی‌گرم بر هر کیلوگرم از این دارو روی موش‌ها اثرات سمی ندار. این میزان ۱۰۰ برابر دوز پیش‌بینی شده برای درمان در انسان است. این دارو اثرات غیرطبیعی روی وزن و یا اندام‌های داخلی بدن موش نداشته است.
شرک آروهد به دنبال استفاده از داروهای مبتنی بر RNA است تا با استفاده از این مولکول زیستی، ژن‌های معیوب یا مشکل‌ساز را ترمیم یا اصلاح کند.
