ویرایش ژن با فناوری CRISPR-Cas9 با مشکلاتی نظیر عکس‌العمل سیستم ایمنی بدن مواجه است. محققان با استفاده از نانوذرات موفق به بهبود این فناوری شدند و از آن برای درمان اوتیسم در موش‌های آزمایشگاهی استفاده کردند.
درمان اوتیسم در موش‌ها با نانوذرات طلا و ویراستار ژن
یافته‌های محققان دانشگاه تگزاس نشان می‌دهد که با استفاده از روش ویرایش ژن مبتنی بر نانوذرات طلا موسوم به CRISPR-Gold، می‌توان در موش‌های آزمایشگاهی اختلال اوتیسم (ASD) را درمان کرد.
ژن درمانی گزینه‌ی امیدوارکننده‌ای برای درمان برخی بیماری‌ها نظیر اختلالات مغزی است؛ چرا که می‌توان با آن برخی ژن‌ها را ویرایش کرد. تا کنون ژن درمانی در مغز روی استفاده از ابزاری موسوم به CRISPR-Cas9 متکی بوده‌است که موجب تحریک سیستم ایمنی بدن می‌شود.
محققان دانشگاه کالیفرنیا چندی پیش ابزاری موسوم به CRISPR-Gold را ابداع کردند که در آن از نانوذرات طلا استفاده شده‌است. در این روش سطح نانوذرات با استفاده از مولکول‌های DNA پوشیده می‌شود. این مولکول‌ها حمل CRISPR-Cas9 را به عهده می‌گیرند.
محققان دانشگاه تگزاس نیز به بررسی استفاده از سیستم CRISPR-Gold پرداختند تا از آن برای کاهش میزان تکرار ژن‌ها روی کروموزم ایکس استفاده شود.
در این پروژه محققان از CRISPR-Gold برای شناسایی ژنی در موش‌ها استفاده کردند که عامل اصلی بروز سندروم ایکس است. این ترکیب به صورت مستقیم به مغز تزریق می‌شود تا سطح پروتئین mGluR5 را ۴۰ تا ۵۰ درصد کاهش دهد.
این گروه نشان دادند که سیستم ایمنی بدن نسبت به این فناوری عکس‌العمل نشان نداده و می‌تواند ایمنی بالایی داشته باشد. یونگ لی می‌گوید: «این اولین باری است که ژن مولد بیماری اوتیسم در مغز به‌صورت مستقیم ویرایش می‌شود.»
پژوهشگران این پروژه ذرات CRISPR-Gold را به شکلی توسعه دادند که بتوان به‌صورت مستقیم آن‌ها را به نخاع تزریق کرد و دیگر نیاز به تزریق به داخل جمجمه نیست.
نتایج این پروژه در قالب مقاله‌ای با عنوان Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours در نشریه‌ی Nature Biomedical Engineering منتشر شده‌است.
