ویرایش ژن با کریسپر در مسیر تجاری‌سازی

فناوری ویرایش ژن موسوم به کریسپر ( CRISPR) که معمولاً با کمک پروتئین Cas9 انجام می‌شود، بعد از سه دهه از وارد شدن به جامعه علمی، در مسیر تجاری‌سازی قرار گرفته است. اهمیت و حساسیت زیادی از سوی مراکز تحقیقاتی و دانشگاه‌ها نسبت به این فناوری به‌وجود آمده‌است و شرکت‌های مختلفی در حال کار روی تجاری‌سازی این فناوری هستند.

همیشه می‌توان میان صفر و یک، منطقه‌ای خاکستری را یافت که نه به صفر تعلق دارد و نه یک مالک آن است. ویروس در دنیای زیستی، در منطقه خاکستری میان موجودات زنده و غیرزنده قرار می‌گیرد. ویروس زمانی که در شرایط مناسب برای تکثیر قرار بگیرد، شروع به تولید مثل می‌کند و یکی از گزینه‌های مهم برای تکثیر، استفاده از باکتری‌هاست.

باکتری‌ها نیز برای مقابله با حمله‌ی ویروس‌ها از سامانه‌ی دیده‌بانی استفاده می‌کنند که به آن‌ها اجازه می‌دهد اطلاعاتی از DNA ویروس‌های مهاجم را روی DNA خود داشته باشند تا با این لیست بتوانند به سرعت وجود ویروس را شناسایی کنند. در سال ۱۹۸۷، محققانی در دانشگاه اوزاکا سازوکاری را در باکتری‌ها یافتند که می‌توانست DNA باکتری را ویرایش کرده و اطلاعات مربوط به یک ویروس مزاحم را در بلک‌لیست باکتری اضافه کند. این کشف سرآغاز پژوهش‌هایی بود که به ابزار ویرایش ژن ختم شد و فناوری CRISPR/Cas9 متولد شد. در حال حاضر محققان به‌دنبال استفاده از این فناوری برای ویرایش ژن‌های عامل بیماری‌زا در انسان هستند.

شرکت‌های مختلفی روی تجاری‌سازی ابزار ویرایش ژن کار می‌کنند. اوایل سال جاری میلادی، شرکت جین‌ادیت (Genedit) برای اصلاح ژن با استفاده از فناوری کریسپر توسط محققان دانشگاه توفتز تأسیس شد. محققان این شرکت از ترکیب این ویرایشگر و نانوذرات طلا استفاده کردند تا بتوانند DNA اصلاح‌کننده‌ی ژن را به محل مورد نظر برسانند. DNA به ذرات چسبیده و با استفاده از پروتئین Cas9 و guid RNA اقدام به ترمیم DNA می‌کند. آن‌ها کمپلکس مورد نظر را به درون عضله‌ی موشی که قادر به تولید پروتئین دیستروفی نبود، تزریق کردند. یک تزریق موجب شد تا بعد از دو هفته موش دوباره بتواند این پروتئین را تولید کند.

شرکت اینتلیا تراپیوتیکس (Intellia Therapeutics) نیز آزمون‌های بالینی مربوط به فناوری اصلاح ژن با کریسپر را با موفقیت پشت ‌سر گذاشته است. این شرکت از فناوری ویرایش ژن برای رفع یک بیماری ژنتیکی کبدی استفاده کرده‌است.

در میان رقابت شرکت‌ها برای تجاری‌سازی این فناوری، دعوای حقوقی میان دانشگاه کالیفرنیا از یک سو و مؤسسه‌ی بورد (متعلق به دانشگاه هاروارد و مؤسسه‌ی فناوری ماساچوست) از سوی دیگر برای ثبت پتنت این فناوری به نفع مؤسسه‌ی بورد پایان یافت. پتنتی با موضوع اصلاح ژن با استفاده از فناوری CRISPR-Cas9 توسط مؤسسه‌ی بورد در USPTO ثبت شد که با اعتراض دانشگاه کالیفرنیا روبرو شد. ظاهراً دانشگاه کالیفرنیا کمی زودتر پتنتی با همین موضوع برای ثبت به USPTO داده بود. وکلای مؤسسه‌ی بورد معتقدند که پتنت آن‌ها تنها اصلاح ژن برای سلول‌های یوکاریوتی نظیر انسان، گیاهان و چهارپایان را شامل می‌شود. همچنین این وکلا چنین استدلال کردند که دانشگاه کالیفرنیا در اثبات ادعاهای پتنت خود با مشکل روبرو شده و شکست خورده است. در نهایت مؤسسه‌ی بورد برنده‌ی این دعوای حقوقی شد. چنین دعاوی حقوقی نشان از اهمیت بالای این فناوری در آینده‌ی نزدیک دارد، به‌طوری که مراکز تحقیقات تلاش می‌کنند سهم بیشتری از تولید دانش و ثبت پتنت در این حوزه داشته باشند.

با گذشت ۳۰ سال از کشف این ابزار، شرکت‌ها در حال نزدیک کردن این فناوری به‌ بازار هستند، به‌طوری که در سال‌های آتی محصولات مبتنی بر فناوری ویرایش ژن کریسپر وارد بازار خواهد شد و بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی را می‌توان با این ابزار درمان کرد.