پژوهشگران با استفاده از زیست‌نانوذرات، راهبرد جدیدی برای اصلاح ژن ساختند که کارایی بالا و امنیت بهتری نسبت به روش‌های رایج دارد.
بهبود امنیت و کارایی ویرایش ژن با نانوذرات زیستی
محققان مؤسسه ویک فارست روشی برای ویرایش ژن ارائه کردند که می‌تواند میزان حضور پروتئین‌های ویرایش‌گر ژن را در سلول کم کند. آنها این راهبرد را «بزن و فرار کن» نام‌گذاری کردند.
فناوری کریسپر (CRISPR) معمولاً برای ویرایش توالی DNA و اصلاح عملکرد ژنتیکی استفاده می‌شود. کریسپر کـَس‌ناین (CRISPR/Cas9) آنزیمی است که همانند یک قیچی برای بریدن رشته DNA در نقطه‌ای خاص عمل می‌کند که با این کار می‌توان یک بخش DNA را ویرایش کرد. اما کریسپر کـَس‌ناین همیشه دقت ۱۰۰ درصدی ندارد و می‌تواند نواحی نامطلوب را هدف قرار دهد که نتایج نامطلوبی در پی دارد.
بایسونگ لو از محققان این پروژه می‌گوید: « یکی از چالش‌های بزرگ در فناوری کریسپر کـَس‌ناین هدف‌گیری غیردقیق آن است که می‌تواند منجر به جهش ژنتیکی و تومور سرطانی شود.»
از این رو، محققان زیست‌نانوذراتی شبیه به لنتی‌ویروس (LVLps) ساختند که می‌تواند mRNA را رهاسازی کند. پیش از این نیز گروه‌های مختلف اقدام به ساخت این نوع زیست‌نانوذرات کرده بودند اما این LVLPs دارای ویژگی‌های منحصر به فردی بوده که موجب می‌شود ابزاری مناسب برای ویرایش ژن باشد.
محققان این پروژه راهبرد مختلفی برای بهبود عملکرد ویرایشگرهای ژن را آزمودند، در نهایت از نانوذرات برای این کار استفاده کردند. در این پروژه پژوهشگران سامانه‌ای کارا ساختند که Cas9 mRNA را درون LVLPs قرار می‌دهد با این کار ویرایش ژن با کارایی بالا انجام می‌شود.
وکتور لنتی‌ویروس یکی از حامل‌های رایج برای رهایش ژن در آزمایشگاه‌ها است که در حال حاضر برای رهایش در فناوری کریسپر کـَس‌ناین mRNA استفاده می‌شود. نانوذرات می‌توانند کار حمل را انجام دهند اما کارایی آنها به اندازه کریسپر کـَس‌ناین نیست.
آنتونی آتالا می‌گوید: « با ترکیب راهبردهای رهایش نانوذرات و وکتور لنتی‌ویروس، ما سامانه‌ای ساختیم که می‌توان ویرایش ژن را انجام داد. این سامانه نه تنها ایمنی بالایی دارد بلکه مانع از عکس‌العمل سیستم ایمنی بدن می‌شود.»
نتایج این پروژه در نشریه Nucleic Acids Research به چاپ رسیده است.
