دو شرکت دارویی قصد دارند تا با استفاده از راهبردی جدید، داروهای مبتنی بر RNAi را در سیستم عصبی مرکزی و چشم رهاسازی و ژن‌های مولد بیماری را خاموش کنند.
سرمایه‌گذاری ۸۰۰ میلیون دلاری برای توسعه داروی مبتنی برRNAi
آنیلام فارماکیوتیکالز (Alnylam Pharmaceuticals) اولین شرکتی است که RNAi را وارد بازار دارو نمود، این شرکت قرارداد ۸۰۰ میلیون دلاری با شرکت رجنرون فارماکیوتیکالز منعقد کرده تا از داروی مبتنی بر RNAi برای درمان بیماری‌های عصبی و چشم استفاده کند. این همکاری مشترک گامی بسیار مهم برای آنیلام بوده و همچنین اتفاقی بزرگ در حوزه RNAi محسوب می‌شود. تلاش‌های زیادی برای استفاده از داروهای RNA در اندام‌های مختلف صورت گرفته است که این قرارداد برای به نتیجه رسیدن این تلاش‌ها اهمیت زیادی دارد.
در فاز اول همکاری مشترک، رجنرون و آنیلام به دنبال توسعه داروهای RNAi خواهند بود تا با استفاده از آن ژن‌های مولد ۲۰ بیماری مختلف را خاموش کنند.
رجنرون به‌عنوان شرکت پیشرو در حوزه RNAi شناخته می‌شود که از سال ۲۰۰۲، پس از تاسیس این شرکت، تجربه‌های موفق و ناموفق متعددی در این حوزه داشته است. این شرکت اولین دارو RNAi را با نام Onpattro تولید و مجوز توزیع آن را در بازار آمریکا دریافت کرده است.
توسعه نانوذرات لیپیدی مناسب که ایمنی و کارایی لازم را برای رهایش داروهای RNAi داشته باشند، چالشی بزرگ برای شرکت رجنرون محسوب می‌شد. نانوذراتی که معمولا برای این کار مورداستفاده قرار می‌گرفت در کبد تجمع یافته و مشکلاتی را ایجاد می‌کرد. در نهایت، این شرکت موفق به ارائه فناوری مناسب برای خاموش کردن ژن‌های مولد بیماری شد.
اما برای رهایش RNAi در سیستم عصبی مرکزی و چشم، هنوز مشخص نیست که شرکت آنیلا چه راهبردی را مورد استفاده قرار دهد تا داروهای مبتنی بر RNAi را این اندام‌ها رهاسازی کنند. براساس آخرین اطلاعات منتشر شده توسط این شرکت، آن‌ها قصد دارند تا از یک لیگند برای کمک به افزایش اثربخشی این دارو در سلول‌های مغز و چشم استفاده کنند. آن‌ها از این راهبرد در میمون و جوندگان استفاده کرده‌اند که نتایج مثبتی به‌دست آمد. این دو شرکت اطلاعات زیادی درباره برنامه‌های خود برای استفاده از این دارو در مغز و چشم ارائه نکرده‌اند اما شرکت آنیلام پیش‌بینی کرده که این دارو برای سیستم عصبی مرکزی و چشم بهینه‌سازی شده و بعد از سال ۲۰۲۰ تجاری‌سازی آن آغاز شود.
