محققان نانوذرات لیپیدی را به‌عنوان حامل ویرایستار ژن طراحی کردند که می‌تواند ابزار ویرایش ژن را به سلول‌های هدف در موش‌ها برساند.
طراحی نانوذراتی برای تحویل ویراستار ژن به سلول‌های هدف
یکی از چشمگیرترین پیشرفت‌های اخیر در تحقیقات زیست‌پزشکی، توسعه ویراستارهای ژن نظیر کریسپر است که می‌تواند با دقت بالایی ژن را درون سلول اضافه، حذف یا ویرایش کند.
این روش در حال حاضر برای درمان بیماری‌هایی نظیر سرطان قابل استفاده است و امانوئل شارپنتیه و جنیفر دودنا جایزه نوبل شیمی را برای توسعه این فناوری دریافت کردند.
در حالی‌که ویرایش ژن با دقت بالایی امکان یافتن و اصلاح ژن را فراهم می‌کند اما هنوز راهی برای هدف قرار دادن مکان خاصی برای ویرایش در بدن وجود ندارد. درمان‌هایی که تاکنون انجام شده شامل حذف سلول‌های بنیادی خون یا سلول‌های T سیستم ایمنی بوده است.
محققان دانشگاه توفتز با استفاده از دستاوردهای دودنا و شارپنتیه برای اولین‌بار راهی به‌منظور تحویل مستقیم بسته‌های ویرایش ژن ارائه کردند که در این روش، بسته‌ها از طریق سد خونی مغز عبور کرده و به محل خاصی از مغز، سلول‌های ایمنی بدن یا بافت‌های خاص و اندام‌های موش وارد می‌شود.
از این دستاورد اخیر می‌توان برای درمان بیماری‌های عصبی و همچنین درمان سرطان، بیماری‌های عفونی و بیماری‌های خودایمنی استفاده کرد.
محققان این پروژه به رهبری کیائوبوینگ ژو به دنبال یافتن راهی برای بسته‌بندی کیت ویرایش ژن بودند که بتوان آن را از طریق تزریق وارد بدن کرد تا این ویراستار بتواند داخل بدن، نه در محیط آزمایشگاهی، کار ویرایش سلول‌ها را انجام دهد.
آن‌ها از نانوذرات لیپیدی برای این کار استفاده کردند. این ذرات حباب‌هایی از جنس مولکول‌های پپتیدی هستند که می‌توانند آنزیم‌های ویرایش کننده را پوشش داده و آن‌ها را به سلول‌ها و بافت‌های خاصی در بدن منتقل کند.
توانایی انتقال ایمن و کارآمد از طریق سد خونی مغز چالشی طولانی مدت در پزشکی بوده است. این گروه در ابتدا کمپلکس کاملی از RNA پیغام‌رسانا و آنزیم‌های تشکیل دهنده کیت کریسپر را به مناطق هدفمند مغز در یک حیوان زنده تحویل دادند.
به تازگی نیز این گروه، بسته‌های ویرایش ژن را در سلول‌های T در موش‌ها را تحویل دادند، سلول‌هایی که می‌توانند آنتی‌بادی در بدن تولید کنند.
