شرکت اینتلیا (Intellia) نتایج جالب توجهی در مسیر استفاده از فناوری کریسپر در درمان بیماری سلول‌های داسی‌شکل به‌دست آورده است.
گامی موثر برای درمان نوعی کم‌خونی با ژن‌درمانی نانویی
ورتکس و کریسپر تراپیوتیکس نشان داده‌اند که می‌توانند از ابزار ویرایش ژن برای درمان، تعداد انگشت شماری از بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل استفاده کنند و در حال حاضر به مراحل انتهایی توسعه این فناوری وارد می‌شوند.
این یک پیشرفت بزرگ است، اما چالش‌هایی مشابه با دیگر روش‌های ژن‌درمانی برای سلول داسی‌شکل در این فناوری نیز وجود دارد. بیماران باید یک پیوند مغز استخوان را تجربه کند، یک روش پرزحمت، گران‌قیمت و خطرناک که شامل حذف سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار، ویرایش آن‌ها در یک مرکز و سپس تزریق دوباره این سلول‌های ویرایش شده به بیمار است. هر شرکتی که می‌تواند راهی برای ویرایش سلول‌ها با یک تزریق ساده پیدا کند، می‌تواند این روش‌های قدیمی را منسوخ کند.
شرکت اینتلیا، یکی از اولین شرکت‌های بزرگ فعال در حوزه کریسپر، یک رویکرد جدید برای رسیدن به این هدف ارائه کرده است. این شرکت با استفاده از نانوذرات لیپید سفارشی که حباب‌های کوچکی از جنس چربی هستند، برای حمل کریسپر به مغز استخوان موش و ویرایش سلول‌های بنیادی استفاده کرده است. پس از تکرار چند دوز، دانشمندان این شرکت گفتند که آن‌ها قادر به ویرایش سلول‌های کافی برای درمان سلول‌های داسی شکل بودند.
جان لئونارد، مدیرعامل شرکت اینتلیا می‌گوید: «این داده‌های جدید از امکان ارائه یک راه‌حل ایمن برای درمان اختلالات خونی، از جمله بیماری سلول‌های داسی شکل خبر می‌دهد که دیگر نیاز به پیوند مغز استخوان نیست.»
نتایج به‌دست آمده در شرکت اینتلیا، اثبات اولیه مفهومی است که بنیاد گیتس در حال حاضر روی آن سرمایه‌گذاری کرده است. در پاییز، آن‌ها به شرکت اینتلیا مبلغ ۲٫۸ میلیون دلار اعطا کردند تا سیستم نانوذرات لیپیدی حاوی CRISPR خود را برای بیماری‌های سلول داسی شکل و اچ آی وی به‌کار بگیرند.
شرکت اینتلیا به‌تنهایی در این رقابت تنها نیست. شرکت کریسپر تراپیوتیکس نیز کمک‌های مشابهی از بنیاد گیتس برای توسعه نانوذرات لیپیدی که مغز استخوان را هدف قرار می‌دهد، دریافت کرده است. هرچند آن‌ها به‌طور انحصاری متمرکز بر HIV هستند.
البته شرکت اینتلیا تنها شرکتی است که از نانوذرات لیپید برای ویرایش ژن یا ژن درمانی در بیماران استفاده می‌کند. در حالی‌که شرکت‌های حوزه ژن‌درمانی به‌طور عمده روی ویروس‌های مهندسی شده تمرکز دارند تا ژن‌های جدید را به سلول‌های انسانی تحویل دهند، شرکت‌های حوزه کریسپر بسیار بیشتر به نانوذرات متکی هستند. شرکت اینتلیا نانوذرات لیپیدی را توسعه داد که مغز استخوان را هدف قرار می‌دهد. برخلاف سایر روش‌های تحویل، نانوذرات لیپیدی می‌تواند بارها و بارها استفاده شوند. پس از دوز دوم، آن‌ها حدود ۲۵ درصد از سلول‌های مغز استخوان را ویرایش کرده بودند. پس از دوز چهارم، این نانوذرات بیش از ۴۰ درصد از سلول‌ها را ویرایش کرده بودند.
