شرکت‌های متعددی محصولاتی در حوزه ژن‌درمانی ارائه کرده‌اند، اما این محصولات را می‌توان با فناوری نانو ارتقاء دارد که رهایش با کمک نانوذرات یکی از گزینه‌های مطلوب است.
تلاش برای ارتقاء ژن‌درمانی، نانوذرات یکی از گزینه‌های مهم
پس از سال‌ها تحقیق، زمینه ژن‌درمانی به نقطه اوج خود رسیده است. در سال‌های اخیر شاهد پیشرفت چشمگیری در این بخش بوده‌ایم. پس از تأیید محصول Luxturna که توسط شرکت اسپارک تراپیوتیکس (Spark therapeutics) برای درمان نابینایی ژنتیکی در سال ۲۰۱۷، سازمان‌های نظارتی آمریکا تاکنون چهار محصول ژن‌درمانی دیگر را تأیید کرده است. FDA پیش‌بینی می‌کند سالانه ۱۰ تا ۲۰ داروهای سلول درمانی و ژن درمانی تا سال ۲۰۲۵ تأیید شود.
مارک گرگن، رئیس و مدیر ارشد بازرگانی پوسیدا تراپیوتیکس ( Poseida Therapeutics) می‌گوید: «محرک‌های اصلی اخیر در زمینه علاقه و فعالیت در ژن‌درمانی مربوط به تأیید محصولات ژن‌درمانی در چند سال گذشته، به ویژه Spark/Roche و Avexis/Novartis و همچنین خریدهای بزرگ این شرکت‌ها است. پیشرفت فناوری‌های بهبود یافته برای ویرایش ژن و تحویل ژن مطمئناً به پیشرفت این فناوری کمک کرده است. اما راه حل‌های بهتر و دگرگون کننده‌تری در ژن‌درمانی مورد نیاز است.»
پوسیدا تراپیوتیکس در آمریکا بر استفاده از فناوری تزریق ژن piggyBac، ویرایشگر ژن Cas-CLOVER و تحویل نانوذرات متمرکز شده‌است تا بتواند درمان‌های غیرویروسی برای انواع بیماری‌های نادر را ارائه دهد.
معاون اجرایی شرکت سانگامو تراپیوتیکس (Sangamo Therapeutics) می‌گوید: «بیماران با نیازهای برآورده نشده و شرایط جدی تمرکز و اولویت‌بندی منابع ما را برانگیخته‌اند. ما یک خط تولید بالینی و پیش بالینی ایجاد کرده‌ایم که طیف وسیعی از پزشکی ژنومی را در بر می‌گیرد. ما محصولاتی در بخش ژن‌درمانی و سلول‌درمانی داریم. همچنین برنامه‌های پیش‌بالینی در زمینه‌های نوظهور مهندسی ژنوم و سلول درمانی داریم.»
در حالی که حرکت‌های قابل توجهی در این حوزه وجود دارد، در مورد اثربخشی، دوام و ساخت چنین محصولات درمانی موانع متعددی وجود دارد.
در سال ۲۰۲۰، USFDA روش ژن‌درمانی Audentes Therapeutics برای بیماری عصبی عضلانی نادر و ژن‌درمانی هموفیلی B UniQure را رد کرد. با وجود طیف گسترده‌ای از روش‌ها و فناوری‌های موجود، تنگناهای عمده تولید هنوز باقی است.
رایج‌ترین فناوری که امروزه در ژن‌درمانی داخل بدن استفاده می‌شود، ویروس مرتبط با Adeno (AAV) است که تولید آن به‌عنوان یک ویروس دشوار و گران است و دارای محدودیت های ذاتی دیگر است و توانایی جهانی محدودی برای تولید AAV در مقیاس تجاری وجود دارد.
وی می‌افزاید: «در حالی که در چند سال گذشته هیجان و سرمایه‌گذاری زیادی در زمینه ژن‌درمانی انجام شده‌است، من همه آن‌ها را پیشرفت طبقه‌بندی نمی‌کنم.»
گرگن ادامه می‌دهد: «برخی نتایج ناشی از استفاده از فناوری‌های قدیمی‌تر مانند AAV است که منجر به چالش‌های متعدد ایمنی و کارایی برای صنعت شده است.»
AAV همچنین دارای محدودیت‌های دیگری است که از تجاری‌سازی و مقیاس چنین درمان‌هایی جلوگیری می‌کند.
دوزهای زیاد مورد استفاده در ژن درمانی فعلی چالش دیگری را ایجاد می‌کند. نه تنها ساخت این محصول دشوار و گران است، تجویز دوزهای زیاد AAV با پیامدهای ایمنی نامطلوب مرتبط است.
بیشتر نوآوری‌های اعلام شده حول تلاش برای توسعه کپسیدهای AAV بهتر یا کاهش نگرانی‌های ایمنی و افزایش کارایی می‌چرخد.
وی می‌گوید: «ما می‌بینیم که نوآوری واقعی به اشکال مختلفی رخ می‌دهد که رویکرد ما را در مورد ژن‌درمانی آگاه می‌کند. ژن‌درمانی در نهایت باید از تحویل ویروسی به یک راه حل ایمن‌تر، مقیاس‌پذیرتر حرکت کنیم، که تحویل توسط نانوذرات یک گزینه پیشنهادی است.
