شرکت مادرنا (Moderna) فناوری واکسن mRNA را برای درمان نوعی بیماری نادر به کار برد. این واکسن به‌صورت آزمایشی در کارآزمایی بالینی برای درمان بیماری اسیدمی متیل مالونیک به کار گرفته شد.
درمان یک بیماری نادر با فناوری mRNA و نانوذرات لیپیدی
این شرکت اعلام کرد اولین بیمار در مرحله اول کارآزمایی بالینی مورد ارزیابی ایمنی و تحمل mRNA-3705 قرار گرفته است، mRNA برای بیماری نادر اسیدمی متیل مالونیک (MMA) به کار گرفته شد که از طریق تزریق داخل وریدی به بیمار تجویز شد.
اسیدمی متیل مالونیک یک اختلال متابولیک ارثی نادر و تهدید کننده زندگی است که بیشتر ناشی از کمبود آنزیم میتوکندریایی methylmalonic-CoA mutase (MUT) است.
این کمبود می‌تواند منجر به بحران‌های متابولیک به دلیل تجمع سمی اسیدها در بدن شود و به بیماری چند اندام تبدیل شود. در نتیجه، MMA با مرگ و میر و عوارض قابل توجهی همراه است و هیچ درمان تأیید شده‌ای برای آن وجود ندارد. در حال حاضر، پیوند کبد یا کلیه تنها درمان موثر است.
mRNA-3705 برای آموزش بدن برای بازگرداندن پروتئین‌های از دست رفته یا ناکارآمد که باعث ایجاد MMA می‌شوند، طراحی شده است و شامل mRNA کد کننده MUT انسان، آنزیم میتوکندریایی است که معمولاً با MMA کمبود دارد و در نانوذرات لیپیدی (LNP) اختصاصی شرکت مادرنا محصور شده است.
سایکات سانترا مشاور پزشکی متابولیک ارثی کودکان، اختلالات متابولیک ارثی بالینی در بنیاد NHS زنان و کودکان بیرمنگام، اظهار داشت: «ما خوشحالیم که توانستیم اولین بیمار جهان را با این داروی جدید در بیرمنگام درمان کنیم. ما صادقانه امیدواریم که این بیمار شجاع و بسیاری دیگر مانند آن‌ها، آینده‌ای روشن‌تر از محدودیت‌های این بیماری وحشتناک را تجربه کنند.»
علاوه‌بر MMA، شرکت مادرنا در حال پیشبرد درمان‌های mRNA است که فعالیت آنزیم‌های مفقود مسئول سایر بیماری‌های نادر مانند اسیدمی پروپیونیک (PA)، بیماری ذخیره‌سازی گلیکوژن نوع ۱(GSD1a) و فنیل کتونوری (PKU) را بازیابی کند.
شرکت مادرنا دارای برنامه‌های کلینیکی فعال در پنج زمینه درمانی مختلف است: بیماری‌های عفونی، انکولوژی، قلب و عروق، بیماری‌های نادر و بیماری‌های خود ایمنی.
