دارویی برای خاموش کردن ژن مربوط به افزایش کلسترول در بدن ساخته و مورد تایید قرار گرفته است که ممکن است بهتر از درمان‌های فعلی عمل کنند.
دارویی برای خاموش کردن ژن مسئول کلسترول بالا
سازمان خدمات ملی بهداشت به تازگی یک داروی جدید برای کاهش کلسترول را تایید کرده است که طی سه سال آینده به ۳۰۰۰۰۰ نفر ارائه می‌شود.
این دارو موسوم به inclisiran، دو بار در سال به‌صورت تزریقی تجویز می‌شود و به‌طور عمده برای بیمارانی که از بیماری ژنتیکی رنج می‌برند که منجر به کلسترول بالا می‌شود، به کار خواهد رفت؛ کسانی که قبلاً دچار حمله قلبی یا سکته مغزی شده‌اند یا کسانی که به داروهای دیگر کاهش کلسترول مانند استاتین‌ها پاسخ مناسبی نداده‌اند.
هیجان زیادی در مورد تأیید این دارو وجود داشته است، هم به‌دلیل آنچه که این دارو برای آن طراحی شده و هم به دلیل اینکه این دارو از روشی استفاده می‌کند که به‌عنوان «خاموش کردن ژن» شناخته می‌شود. خاموش کردن ژن یک روش درمانی نوظهور است که با هدف قرار دادن علل زمینه‌ای یک بیماری، به جای علائم ایجاد شده، کار می‌کند. این کار را با هدف قرار دادن یک ژن خاص انجام می‌دهد و از تولید پروتئین تولید شده توسط آن جلوگیری می‌کند.
تاکنون، بیشتر درمان‌ها با استفاده از فناوری خاموش کردن ژن‌ها برای درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر مورد استفاده قرار می‌گرفت. این بدان معناست که کاهش کلسترول یکی از اولین داروهای خاموش‌کننده ژن است که برای درمان یک بیماری عمومی در مقیاس وسیع استفاده می‌شود. محققان در حال بررسی این موضوع هستند که آیا خاموش شدن ژن می‌تواند برای درمان انواع مختلف بیماری‌ها از جمله بیماری آلزایمر و سرطان مورد استفاده قرار گیرد.
داروهای خاموش‌کننده ژن با هدف قرار دادن نوع خاصی از RNA (اسید ریبونوکلئیک) در بدن، به‌نام RNA «پیام‌رسان» عمل می‌کنند. RNAها در هر سلول بدن یافت می‌شوند و نقش مهمی در جریان اطلاعات ژنتیکی ایفا می‌کنند. اما RNA پیام‌رسان (mRNA) یکی از مهمترین انواع RNA بدن ما است، زیرا دستورات ژنتیکی را از DNA ما کپی کرده و آن را حمل می‌کند و بسته به دستورالعمل‌ها، پروتئین‌های خاصی را تولید می‌کند.
در مورد کلسترول، خاموش کردن ژن با هدف قرار دادن پروتئینی به نام PCSK9 و تخریب آن عمل می‌کند. این پروتئین در تنظیم کلسترول در بدن ما نقش دارد، اما در افرادی که دارای سطح بالای کلسترول LDL (کلسترول بد) هستند، بیش از حد وجود دارد. جلوگیری از تولید این پروتئین در وهله اول باعث کاهش سطح کلسترول می‌شود.
معمولا برای حمل چنین ترکیباتی در بدن از نانوذرات و یا حامل‌های ویروسی استفاده می‌شود. اما در این پروژه، siRNA در آزمایشگاه اصلاح شده است تا در برابر تخریب شدن در خون مقاومت کند. همچنین یک لیگاند (یک مولکول قند که کمی شبیه قلاب عمل می‌کند) به آن متصل شده است که به آن اجازه می‌دهد تا سلول‌های کبد را به‌طور خاص هدف قرار دهد.
