استفاده از نانوذرات لیپیدی در درمان سلولی و نسل بعدی ویرایش ژن

شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس (Brooklyn ImmunoTherapeutics)، یک شرکت داروسازی است که بر فناوری ویرایش ژن و سلول درمانی در درمان بیماران مبتلا به سرطان، اختلالات خونی و بیماری‌های ژنتیکی تمرکز دارد.

این شرکت اعلام کرد که ۱۸ پتنت ثبت شده و ۱۷ درخواست ثبت پتنت در سال ۲۰۲۱ در نوبت بررسی دارد. مالکیت معنوی این پتنت‌ها متعلق به Factor Bioscience است و به طور انحصاری لیسانس استفاده از آن به شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس داده شده است تا برای زمینه‌های مختلف درمانی از آن استفاده کند. پتنت‌های جدید شامل مواردی می‌شود که فناوری برنامه‌ریزی مجدد سلولی مبتنی بر mRNA و فناوری ویرایش ژن و همچنین تحویل اسید نوکلئیک با استفاده از فناوری نانوذرات لیپیدی ToRNAdo بروکلین (LNP) را پوشش می‌دهد.

هاوارد فدراف از مدیران شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس می‌گوید: «ما معتقدیم که پتنت‌های جدید نشان‌دهنده کار استثنایی و نوآورانه در پیشبرد فناوری‌های مبتنی بر mRNA است که توسط شرکای ما در Factor Bioscience انجام شده است. علاوه بر این، ما معتقدیم که مجوز انحصاری شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس برای پتنت‌های پیشین، که اکنون تعداد کل پتنت‌ها را به بیش از ۷۰ پتنت می‌رساند، ما را قادر می‌سازد تا برنامه‌های خود را در چندین حوزه مهم درمانی اجرا کنیم و ما را به شریک راهبرد برای سایر شرکت‌هایی تبدیل کند که مایل به کار در این زمینه هستند.»

بسیاری از پتنت‌های ثبت شده به ترکیبات و روش‌هایی برای برنامه‌ریزی مجدد سلول‌های سوماتیک به سلول‌های بنیادی پرتوان و استفاده از روش‌های مبتنی بر mRNA برای هدایت ویرایش ژن اختصاص دارند. سایر پتنت‌ها به فناوری نانوذرات لیپیدی مربوط می‌شوند که به طور کارآمدی اسیدهای نوکلئیک را به سلول‌ها در شرایط آزمایشگاهی و درون‌تنی تحویل می‌دهد. این پتنت‌های جدید در آمریکا، استرالیا، ژاپن، کره‌جنوبی، هنگ کنگ و هشت کشور اروپایی از جمله فرانسه و بریتانیا ثبت شده‌اند و تاریخ انقضا آن تا سال ۲۰۳۲ یا بیشتر است.

شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس بر روی بررسی نقش سیتوکین، ویرایش ژن و سلول‌درمانی در درمان بیماران مبتلا به سرطان، اختلالات خونی و بیماری‌های تک ژنی متمرکز شده است.

پیشرفته‌ترین برنامه شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس IRX-2، یک سیتوکین درمانی مشتق از سلول‌های انسانی است که در این برنامه ایمنی و اثربخشی IRX-2 در بیماران مبتلا به سرطان سر و گردن در فاز ۲B مطالعه می‌شود. در یک کارآزمایی بالینی فاز ۲A در سرطان سر و گردن، IRX-2 مزیت  قابل توجه برای بقا را نشان داد. مطالعات بیشتر در حال انجام است یا در مورد سایر نشانه‌های سرطان تومور جامد برنامه‌ریزی شده است.

شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس دارای چندین فناوری درمان سلولی و ویرایش ژنی نسل بعدی در مرحله توسعه پیش بالینی است که برای بیماری‌های مختلف از جمله سندرم تنفسی حاد، نشانه‌های تومور جامد، و همچنین درمان‌های ویرایش ژنی درون‌تنی برای بیماری‌های ژنتیکی نادر قابل استفاده است.