شرکت بیم‌تراپیوتیکس (Beam therapeutics) با همکاری شرکت فایزر (Pfizer) قرار است روی توسعه فناوری ویرایش دائمی ژن کار کنند. فایزر ۳۰۰ میلیون دلار در این شرکت نوپا سرمایه‌گذاری کرده است.
همکاری برای تجاری‌سازی فناوری ویرایش دائمی ژن
تابستان گذشته، فایزر راهبرد بلندمدت خود را برای ادامه استفاده از RNA پیام‌رسان، برای درمان سایر بیماری‌ها اعلام کرد.
این شرکت گفت که می‌خواهد بررسی کند که چگونه mRNA می‌تواند برای ویرایش ژنوم انسان استفاده شود و اشاره کرد که رویکردی به نام “ویرایش پایه” را دنبال خواهد کرد. هدف از ویرایش پایه، تغییر دقیق و به‌طور دائم یک حرف واحد از DNA برای درمان یک بیماری است.
طولی نکشید که بیم‌تراپیوتیکس، که در زمینه ویرایش پایه پیشگام است، با این غول داروسازی نیویورک تماس گرفت.
این دو شرکت بعد از مدتی اعلام کردند که برای کار بر روی داروهای ژنتیکی برای سه بیماری کبد، ماهیچه‌ها و سیستم عصبی مرکزی همکاری می‌کنند. فایزر ۳۰۰ میلیون دلار پیشاپیش به عنوان بزرگترین شریک همکاری یه این استارتاپ پرداخت خواهد کرد.
جان ایوانز، مدیر اجرایی بیم‌تراپیوتیکس، گفت: فایزر به دنبال نسل بعدی محصولات است. تاثیر RNA پیام رسان گذرا است، بنابراین شما به چیزی نیاز دارید که تأثیر دائمی بر بدن داشته باشید.»
در واکسن‌های کووید-۱۹، mRNA به بدن می‌آموزد که پروتئین اسپایک ویروس را برای تحریک پاسخ ایمنی بسازد و از طریق نانوذرات لیپیدی تحویل داده می‌شود. بنابراین واکسن‌های ضدکرونا DNA فرد را تغییر نمی‌دهند.
ایوانز گفت در کاربردهای دیگر، mRNA می‌تواند برای انتقال اطلاعات به اصطلاح «ویرایشگر پایه» استفاده شود، که به طور دائم یک حرف در ژنوم فرد را برای درمان بیماری تغییر می‌دهد. نانوذرات لیپید می‌توانند به کبد برسند، اما بیم‌تراپیوتیکس در حال کار بر روی ارائه درمان‌های ژنتیکی به سایر اندام‌ها، ماهیچه‌ها و سیستم عصبی مرکزی است.
تصور می‌شود که ویرایش پایه بر چالش‌های مرتبط با روش‌های سنتی ویرایش ژن غلبه می‌کند، زیرا دقیق‌تر و کارآمدتر است. این موضوع می‌تواند یک انتقال بسیار تاثیر گذار و هیجان انگیز در پزشکی باشد.
جوزپه سیاراملا، مدیر ارشد علمی بیم‌تراپیوتیکس، گفت با توجه به تجربه شرکت فایزر در توسعه و ساخت واکسن کووید-۱۹، تمرکز بر ویرایش ژن با mRNA یک حرکت بدیهی برای فایزر است.
فایزر می‌تواند سه فناوری احتمالی شرکت بیم‌تراپیوتیکس را تجاری کند. ایوانز گفت که بیم‌تراپیوتیکس قصد دارد به دلیل این قرارداد، برنامه‌های استخدام خود را برای سال ۲۰۲۲ تسریع کند. از دسامبر گذشته، این شرکت نیروی انسانی خود را از ۱۸۰ کارمند به بیش از ۳۰۰ نفر افزایش داده است.
بیم‌تراپیوتیکس که در سال ۲۰۱۷ تأسیس شد، ۱۸۰ میلیون دلار در یک عرضه اولیه عمومی در فوریه ۲۰۲۰ جمع‌آوری کرد. فناوری ویرایش پایه این شرکت توسط دیوید لیو، محققی در مؤسسه MIT و هاروارد، توسعه یافته است.
