شرکت دارویی تاکدا (Takeda) و شرکت ارچ (ARCH) یک استارتاپ جدید، برای توسعه داروی RNA راه‌اندازی کرده‌اند.
همکاری مشترک برای استفاده از tRNA در تولید دارو
شرکت تاکدا پیش از این از فناوری نانوذرات لیپیدی برای توسعه روش ویرایش ژن استفاده کرده است. این دو شرکت در حال قدم گذاشتن به یکی از داغ‌ترین حوزه‌های علمی در توسعه داروی RNA هستند: tRNA.
آن‌ها با انجام سرمایه‌گذاری ۲۴ میلیون دلاری در شرکت اچ‌سی بیو ساینس (hC Bioscience) اعلام کردند که این استارت آپ جدید سعی خواهد کرد روی یک ماشین ژنتیکی برای توسعه درمان بیماری‌های نادر و سرطان کار کند.
tRNA یا RNA انتقالی همانند چاقوهای چندکاره سوئیسی هستند. بر خلاف روش‌هایی نظیر mRNA یا ژن درمانی، که در آن هر گزینه درمانی باید برای هر بیماری جداگانه طراحی شود، یک داروی tRNA در تئوری می‌تواند برای مشکلات مختلفی مورد استفاده قرار گیرد.
البته در حال حاضر، صبحت‌ها درباره این فناوری بیشتر در حد حدس و گمان است. هیچ داروی tRNA به صورت تجاری‌سازی شده وجود ندارد. اما تولید آن به اندازه کافی امکان‌پذیر و بالقوه تاثیرگذار است تا موجی از علاقه را از سوی شرکت‌های بزرگ جلب کند.
پیش از اچ‌سی‌بیوساینس، شرکت الترنا (Alltrna) با جذب ۵۰ میلیون دلار سرمایه، برای فعالیت در این حوزه راه‌اندازی شده بود. شرکت ردکد تراپیوتیکس (ReCode Therapeutics) نیز از سال ۲۰۲۰ تاکنون ۱۶۰ میلیون دلار جمع‌آوری کرده است.
tRNAها عملکرد خاصی را در سلول انجام می‌دهند. برای تولید پروتئین، DNA یک ژن را به mRNA رونویسی می‌کند و mRNA دستورالعمل‌ها را به ریبوزوم، برای تولید پروتئین سلول، منتقل می‌کند.
اطلاعات هر دو mRNA و DNA در نوکلئوتیدها نوشته شده‌اند. اما پروتئین‌ها از آمینو اسیدها، یک کلاس کاملاً متفاوت از ساختارهای شیمیایی ساخته شده‌اند.
کار tRNA ترجمه بین این دو است. این رشته تا خورده و به صورت ساختار فنری سه‌بعدی در ریبوزوم در می‌آید. به ازای هر سه حرف mRNA (تقریبا)، یک رشته از tRNA به اسید آمینه مربوطه می‌رسد و آن را می‌گیرد و پروتئین را قطعه قطعه می‌سازد.
اچ‌سی‌بیوساینس و دیگر استارت‌آپ‌های جدید امیدوارند در مرحله‌ای کلیدی دخالت کنند که در آن فرآیند ترجمه ممکن است به اشتباه پیش برود. هر سه حرف یک اسید آمینه را رمز نمی کنند. برخی از این سه‌تایی‌ها که به‌عنوان کدون نیز شناخته می‌شوند، به ریبوزوم می‌گویند که شروع به ساخت پروتئین کند یا به‌دلیل کامل شدن فرآیند، تولید پروتئین را متوقف کند.
هر شرکت tRNA جدیدی را مهندسی می‌کند که می‌توانند به یک کدون متصل شوند. در حالت ایده‌آل، در یک بیمار، این رشته‌ها در مرحله تولید وارد می‌شود، اسید آمینه مناسب را پیدا کرده و اجازه می‌دهد تولید کامل پروتئین انجام شود.
