معرفی پنج استارتاپ برتر حوزه ویرایش ژن

به تازگی نشریه علوم زیستی BioTechniques پنج استارتاپ برتر این حوزه را معرفی کرده است، استارت‌آپ‌هایی که از ابزارهای ویرایش ژن CRISPR برای شکل دادن به آینده زیست‌فناوری و زیست پزشکی استفاده می‌کنند.

از زمانی که کریک و واتسون ساختار DNA را در دهه ۱۹۵۰ کشف کردند، دانشمندان درک جامعی از نحوه خواندن کد ژنتیکی پیدا کردند. کشف ابزار ویرایش ژن CRISPR-Cas9 در سال ۲۰۱۲، امکان بازنویسی و اصلاح این کد ژنتیکی را برای دانشمندان فراهم کرده است. ویرایش ژن CRISPR شامل استفاده از یک RNA راهنما و یک آنزیم (معمولا Cas9) برای شناسایی و جدا کردن رشته‌های DNA است که محققان را قادر می‌سازد توالی‌های ژنومی را ویرایش کنند. در نتیجه این پیشرفت در ویرایش ژنوم، در دهه گذشته شرکت‌های علمی و پزشکی ابزارهای قدرتمند CRISPR را برای حل مشکلات پیچیده در بخش‌هایی مانند مراقبت‌های بهداشتی، کشاورزی و انرژی توسعه داده‌اند.

در اینجا ۵ شرکت نوپای پیشرو در این حوزه معرفی می‌شوند:

1. Inscripta

اندرو گارست، رایان تی. گیل و تانیا لیپسکامب Inscripta را در سال ۲۰۱۵ تأسیس کردند. این شرکت زیست‌فناوری، یک پلتفرم مهندسی ژنوم دیجیتال ایجاد کرده است که فناوری‌های مرتبط با CRISPR را متحول می‌کند. این اولین پلتفرم رومیزی در جهان برای مهندسی ژنوم دیجیتال مقیاس‌پذیر است. Inscripta به ویژه برای توسعه MAD7™ شناخته شده است، که پذیرش گسترده ابزارهای CRISPR را در محیط‌های تجاری و دانشگاهی تشویق کرده است. محصول CRISPR Inscripta شامل نسخه‌های سنتز شده و طبیعی آنزیم “MADzymes” است. این آنزیم‌های بهبودیافته ویژگی‌هایی مانند تشخیص توالی‌های بازها، بهبود راندمان برش و انواع سینتیک آنزیم‌ها را ارائه می‌دهند.

2. Mammoth Biosciences

جنیفر دودنا، جانیس چن، لوکاس هرینگتون و تروور مارتین، Mammoth Biosciences را در سال ۲۰۱۷ تأسیس کردند. این شرکت مستقر در کالیفرنیا، یک پلتفرم تشخیص مبتنی بر CRISPR ایجاد کرده است که محققان می‌توانند آزمایش‌هایی را برای کاربردهای تشخیصی ایجاد کنند که تشخیص بیماری‌های انسانی را ممکن می‌سازد. Mammoth Biosciences در حال حاضر از پلتفرم اختصاصی خود برای کشف پروتئین‌های جدید Cas و غلبه بر چالش‌های مرتبط با سیستم های CRISPR-Cas استفاده می‌کند. این شرکت همچنین پلتفرمی را برای شناسایی ویروس کرونا ایجاد کرده که برای تشخیص COVID-19 کلیدی است.

علاوه بر این، Mammoth Biosciences یک جعبه ابزار گسترده CRISPR را برای ویرایش پیشرفته DNA ایجاد کرده است. این ابزارها برای برنامه‌های مراقبت‌های بهداشتی، هم برای آزمایش در خانه و هم در کلینیک، تغییردهنده بازی هستند. این شرکت اکنون در نظر دارد راه حل‌های خود را برای بسیاری از بخش‌های دیگر از جمله کشاورزی و دفاع زیستی نیز توسعه دهد.

3. Spotlight Therapeutics

الکس مارسون، پاتریک هسو و جاکوب کورن Spotlight Therapeutics را در سال ۲۰۱۷ تأسیس کردند. Spotlight Therapeutics مستقر در کالیفرنیا یک پلتفرم ویرایش ژن فعال و هدفمند ساخته است که دانشمندان می‌توانند از آن استفاده کنند تا جمعیت‌های سلولی خاصی را در داخل بدن، هدف قرار می‌دهند. این شرکت با چالش‌های تحویل سلولی، ویروسی و نانوذراتی در ویرایش ژن CRISPR مقابله می‌کند.

Spotlight Therapeutics همچنین در حال ساختن نسل بعدی محصولات CRISPR است که به ویژه بر مشکلات تحویل در محیط‌های in vivo و ex vivo تمرکز دارد. بعلاوه، این شرکت در حال توسعه برنامه‌های کاربردی ایمونوآنکولوژی است که شامل برنامه‌ریزی مجدد ریزمحیط تومور برای تقویت ایمنی بیشتر آن است.

4. Refuge Biotechnologies

استنلی چی، بینگ سی وانگ و دیوید پارکینسون Refuge Biotechnologies را در سال ۲۰۱۵ تأسیس کردند. این شرکت مستقر در کالیفرنیا، درمان‌های سلولی را بر اساس فناوری‌های CRISPRa (فعال‌سازی) و CRISPRi (تداخل) برای مبارزه با سرطان با فعال کردن یا سرکوب ژن‌ها توسعه می‌دهد. این تعدیل‌کننده‌های دقیق عملکرد ژن می‌توانند انواع مختلفی از عملکردهای درمانی را بدون ایجاد ویرایش دائمی در ژنوم ایجاد کند. Refuge Biotechnologies بر روی انواع روش‌های درمانی کار می‌کند که به سمت تحقیقات بالینی در حال پیشرفت هستند.

5. Ligandal

آندره واتسون و کریستین فاستر، Ligandal را در سال ۲۰۱۳ تأسیس کردند. Ligandal مستقر در کالیفرنیا، از لیگاندها (مولکول‌های زیستی کوچکی که در گیرنده‌های خاص روی سطح سلول قرار می‌گیرند) برای توسعه نسل بعدی مواد زیستی غیر ویروسی مبتنی بر پروتئین استفاده می‌کند. Ligandal فناوری مفهومی را ارائه کرده است که مکانیسم‌های تحویل درون تنی را برای ابزارهای ژنتیکی، مبتنی بر CRISPR و غیره، ساده می‌کند. این شرکت زیست‌فناوری به ویژه به دلیل سیستم SARS-BLOCK™ خود مشهور است. این سیستم مجموعه‌ای از داربست‌های پپتیدی مصنوعی را ترکیب می‌کند که به‌عنوان «پادزهر-واکسن» در برابر ویروسی که عامل کروناویروس است عمل می‌کند. Ligandal همچنین یک پلتفرم نانوپزشکی ایجاد کرده است که “کدهای پستی” مولکولی یا گیرنده‌های درون و روی سلول‌ها را هدف قرار می‌دهد.