سیساف (SiSaf)، داده‌های مثبتی را ارائه کرد که ایمنی و کارایی نسل بعدی نانوذرات لیپیدی هیبریدی تثبیت‌کننده سیلیکون (sshLNP) این شرکت موسوم به Bio-Courier™ را به عنوان یک سیستم انتقال غیرویروسی موثر برای استئوپتروزیس غالب اتوزومال ۲ (ADO2) تایید می‌کند. این فناوری یک روش درمانی مبتنی بر siRNA است.
نانوذرات هیبریدی یک بیماری ژنتیکی استخوانی را درمان می‌کنند
داده‌های اولیه این شرکت در نشست سالانه انجمن تحقیقات استخوان و مواد معدنی آمریکا (ASBMR) 2022، ارائه شد.
برنامه اصلی سیساف، توسعه SIS-101-ADO، یک siRNA مخصوص ADO2 است که با پلت‌فرم Bio-Courier SiSaf ترکیب شده است، که هدف آن سرکوب بیان ژن CLCN7 جهش یافته و در نتیجه نجات توده و کیفیت استخوان به سطوح تقریباً طبیعی است.
داده‌های جدید تایید کرد که sshLNPها را می‌توان برای خطوط سلولی خاص با استفاده از فرمول‌های مختلف طراحی کرد. همچنین تایید کرد که sshLNP یک سیستم انتقال غیر ویروسی موثر برای AD02 است که داده‌ها تنظیم ژن CLCN7 را نشان می‌دهند. مهمتر از همه این که، این داده‌ها پروفایل ایمنی siRNA تحویل داده شده توسط فناوری sshLNP در یک مدل حیوانی را تایید می‌کند.
دکتر سوزان سافی-سایبرت، مدیرعامل سیساف گفت: «سیلیکون تثبیت شده با نانوذرات لیپیدی سیساف نسل بعدی ناقل‌های غیر ویروسی را تشکیل می‌دهد. حفظ یکپارچگی و پایداری ساختارهای دارویی در طول زمان و ارائه محموله‌های قابل توجه از مواد زیستی بدون نیاز به توزیع زنجیره سرد از جمله مزیت‌های این فناوری است.»
در ارائه داده‌ها، دکتر آنتونیو ماوریزی از تیم پروفسور آنا ماریا تتی در گروه علوم بالینی بیوتکنولوژی و کاربردی نتیجه‌گیری کرد: «با توجه به نتایج به‌دست‌آمده، sshLNP™امیدوارکننده‌ترین ناقل غیر ویروسی هدف‌گیری استخوان برای رسیدگی به اختلالات اسکلتی نادر است.»
با هدف ارائه درخواست به FDA طی شش‌ماه آینده، سیساف در حال طراحی و آماده‌سازی بسته داده‌های IND برای یک مطالعه بالینی برنامه‌ریزی شده فاز اول SIS-101-ADO است.
SAT-711 نانوذرات هیبریدی سیلیکونی-لیپیدی جدید به‌عنوان ناقل‌های غیر ویروسی برای ارائه مواد زیستی است که برای درمان بیماری‌های نادر اسکلتی در نظر گرفته شده‌اند.
سیساف یک شرکت فعال در حوزه تحویل RNA درمانی است. فناوری اختصاصی Bio-Courier® این شرکت محدودیت‌های سایر فناوری‌های تحویل RNA را از طریق هیبریداسیون مواد آلی با سیلیکون غیرآلی قابل جذب زیستی برطرف می‌کند.