دانشگاه علوم پزشکی تهران: گامی نوین در درمان بیماری ویلسون

محققان دانشگاه علوم پزشکی تهران و دانشگاه آزاد اسلامی، در راستای دستیابی به درمان بیماری ویلسون، نتایج جدیدی کسب نموده‌اند. در این طرح تحقیقاتی، نانوساختار جدیدی پیشنهاد شده که قابلیت درمانی بالایی در مدل کشت سلولی داشته است. این نانوساختار از نانوحامل پل

بیماری ویلسون یک بیماری ناشی از نقص ژنتیکی است که منجر به تجمع مس در سلول‌های کبدی خواهد شد. رسوب بیش از حد مس و درمان دیرهنگام آن، بر سیستم عصبی و قرنیه اثرات ناگواری خواهد گذاشت. در حال حاضر، درمان این بیماری با تجویز داروی دی پنی سیلامین انجام می‌شود. این دارو دارای عوارض جانبی متعدد و اغلب جدی، شامل حساسیت اولیه، بیماری‌های خود ایمنی، مهار سیستم ایمنی، و عوارض جانبی عصبی شدید است.
به گفته‌ی دکتر مهدی شفیعی اردستانی، عضو هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران، در این تحقیق تلاش شده تا ترکیب جدیدی جهت کاهش تجمع درون سلولی مس سنتز شود که افزایش قدرت و توانمندسازی درمان بیماری ویلسون را نیز در پی داشته باشد.
این ترکیب با هزینه‌ی مناسبی قابل تولید بوده و علاوه بر افزایش قابلیت درمان، کمترین سمیت سلولی را نیز به دنبال داشته است. بر اساس نتایج مطلوب حاصل شده، نانوساختار پیشنهادی می‌تواند به عنوان گزینه‌ی مناسبی برای کاهش غلظت مس داخل سلولی و یک عامل درمانی تحقیقاتی جدید در درمان بیماری ویلسون به کار رود.
شفیعی اردستانی در خصوص نتایج حاصل شده تأکید کرد: «با توجه به اثربخشی این ترکیب در کاهش غلظت مس داخل سلولی، آزمایش و مطالعات بیشتر و بهینه سازی آن می‌تواند منجر به درمان‌های جدید برای بیماری ویلسون باشد. از این رو، مطالعات در مدل‌های حیوانی، ارزیابی دقیق مکانیسم سلولی و مولکولی، آماده سازی و در نهایت مطالعات انسانی می‌تواند تکمیل کننده‌ی این نتایج باشد.»
لازم به توضیح است که ساختار برخی داروها به گونه‌ای است که می‌تواند با یون‌های فلزی، ترکیب شود. دارویی مانند سیپروفلوکساسین نیز با یون‌های فلزی با بار مثبت (مانند کاتیون مس، آهن، روی) ترکیب می‌شود. با تکیه بر این ویژگی، در این کار تحقیقاتی، از سیپروفلوکساسین به عنوان عامل درمانی در ترکیب این نانوساختار استفاده شده است. علاوه بر این سیپروفلوکساسین معمولاً عوارض جانبی خفیفی دارد که با قطع دارو نیاز به هیچ گونه نظارتی بر بیمار نیست.
همچنین دندریمر یک پلیمر زیست سازگار و زیست تخریب پذیر است. این نانوساختار ابزاری کارآمد است که می‌تواند مولکول‌های دارو را در هسته‌ی خود ذخیره نموده و آن‌ها را به بافت‌های هدف حمل کنند. اندازه‌ی نانومتری دندریمرها ورود دارو به سلول را تسهیل نموده و علاوه بر این، کاهش حساسیت سلولی به جذب دارو را سبب می‌شود.
این محقق روند مطالعات را بدین شرح بیان کرد: «در این کار، ترکیب دندریمر- سیپروفلوکساسین سنتز و آزمایشات مربوط به تأیید مراحل سنتز و بررسی ساختار، اندازه و بار ترکیب مورد نظر انجام گرفت. در مراحل بعد آزمایشات سنجش سمیت سلولی در دوزهای مختلف ترکیب بررسی شد که دلالت بر عدم سمیت این ترکیب داشت. همچنین تأثیر دوزهای مختلف بر میزان کاهش مس درون سلولی سلول‌های مدل ویلسون بررسی شد. نتایج حاکی از این است که ترکیب دندریمر- سیپروفلوکساسین تأثیر قابل توجهی برکاهش میزان مس درون سلولی در مقایسه با دی پنی سیلامین دارد.»
این تحقیقات حاصل همکاری دکتر مهدی شفیعی اردستانی، عضو هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران، نرگس کریمی، کارشناسی ارشد زیست شناسی، و دکتر پریچهر یغمایی، عضو هیأت علمی دانشگاه آزاد اسلامی واحد علوم و تحقیقات، است. نتایج این کار در مجله‌ی LETTERS IN DRUG DESIGN & DISCOVERY (جلد ۱۱، شماره ۷، سال ۲۰۱۴، صفحات ۹۰۸ تا ۹۱۶) به چاپ رسیده است.