شرکت یولتک تراپیوتیکس موفق به دریافت مجوز آزمایش بالینی از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان نوآورانه بیماری هیپرکلسترولمی شد.
توسعه پلتفرم نانویی برای انتقال بارهای ژنتیکی بدون پیچیدگیهای خارجبدنی
شرکت استیلوس مدیسین با جذب ۸۵ میلیون دلار سرمایه و استفاده از آنزیمهای ترکیبکننده و نانوذرات لیپیدی، رویکردی نوین در توسعه داروهای ژنتیکی دقیق ارائه کرده است. این پلتفرم قادر به انتقال بارهای ژنتیکی بزرگ بدون نیاز به ویروس و فرآیندهای پیچیده خارجبدنی است و درمانهای CAR-T را سادهتر و ارزانتر در دسترس قرار میدهد. هدف این شرکت، ارتقاء درمانهای ژنتیکی از مرحله اثبات مفهوم به یک راهحل عملی برای میلیونها بیمار در سراسر جهان است.
عرضه تجاری ابزار ویرایش ژن که دقت و سرعت تحقیقات علمی و پزشکی را بهبود میدهد
شرکت بیومِی از عرضه نیکلیز CRISPR/Cas9 با درجه FDA خبر داد که تحولی در ویرایش ژنوم ایجاد میکند. این نوآوری با دقت و تطبیقپذیری بالا، میتواند پیشرفتهای مهمی در درمان بیماریهای ژنتیکی و پروژههای تحقیقاتی زیستفناوری بهوجود آورد.
نانوذرات لیپیدی به کمک داروی ویرایش ژن آمده است
شرکت زیستفناوری ورو تراپیوتیکس (Verve Therapeutics) نتایج اولیهی امیدوارکنندهای را از مرحلهی نخستین مطالعهی بالینی (Phase Ib) داروی ویرایش ژنی جدید خود با نام VERVE-102 منتشر کرد؛ حدود یک سال پیش، توسعهی داروی پیشین این شرکت یعنی VERVE-101 بهدلیل نگرانیهای ایمنی متوقف شده بود. اما این داروی جدید که از نانوذرات لپییدی بهرهمند است، نتایج امیدوارکنندهای داشته است.
ساخت ابزاری که پیش از تولد، ژنهای معیوب را اصلاح میکند
به تازگی ابزاری ساخته شده که در موشها موفق به اصلاح ژنهای معیوب شده است. ژنهای مربوط به سلولهای مغزی در حال رشد جنین موش پیش از تولد با این ابزار دستکاری و ترمیم شده است.
توالییابی در خدمت کاهش نرخ اختلالات ژنتیکی در فرزندآوری
با همکاری دو شرکت، قرار است ابزاری برای شناسایی ژنهای مشکلساز فراهم شود تا والدین پیش از فرزندآوری نسبت به بررسی احتمال تولد فرزندانی با اختلالات ژنتیکی اقدام کنند. در این فناوری از نانوحفره برای توالییابی استفاده میشود.
استفاده از نانوذرات لیپیدی در درمان سلولی و نسل بعدی ویرایش ژن
شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس (Brooklyn ImmunoTherapeutics)، یک شرکت داروسازی است که بر فناوری ویرایش ژن و سلول درمانی در درمان بیماران مبتلا به سرطان، اختلالات خونی و بیماریهای ژنتیکی تمرکز دارد.
تقلید از ویروس آنفولانزا برای وارد کردن ترکیبات دارویی به بدن
مهندسان نانو در دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو روشی جدید و موثری برای رساندن RNA پیامرسان (mRNA) به سلولها ایجاد کردهاند. رویکرد آنها شامل بستهبندی mRNA در داخل نانوذراتی است که ساختاری شبیه به ویروس آنفولانزا دارد. این نانوذرات یک وسیله طبیعی کارآمد برای انتقال مواد ژنتیکی مانند RNA به داخل سلولها است.
طراحی نانوقفسهای مونتاژ کننده آنتیبادی
اخیراً تیمی از محققان آمریکایی به همراه یک محقق ایرانی موفق به طراحی و ساخت نانو قفس هایی به منظور مونتاژ کردن آنتیبادیها در یک معماری مناسب و دقیق با تعداد محلهای اتصال قابل کنترل شده اند. این دستاورد محققان منجر به افزایش میزان اتصال آنتیبادیها به گیرندههای مورد نظر خود شده است.
دستکاری ژنتیکی سلول برای تولید محصولات زیستی با دقت نانویی
پژوهشگران نشان دادند که با دستکاری ژنتیکی سلولها میتوان آنها را بهگونهای اصلاح کنند که امکان تولید برخی محصولات زیستی نظیر پروتئینها با کمک این سلولها فراهم شود.