پژوهشگران نانوذراتی طراحی کردهاند که میتوانند ژن معیوب را بهطور همزمان در کبد و ریه اصلاح کنند. این روش، تنها با یک بار تزریق، اثرات بیماری را برای ماهها کاهش داده است. فناوری جدید میتواند راهگشای درمان بیماریهایی باشد که چند اندام را بهطور همزمان درگیر میکنند. این فناوری از طریق یک شرکت در حال تجاریسازی است.
شرکت یولتک تراپیوتیکس موفق به دریافت مجوز آزمایش بالینی از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان نوآورانه بیماری هیپرکلسترولمی شد.
شرکت استیلوس مدیسین با جذب ۸۵ میلیون دلار سرمایه و استفاده از آنزیمهای ترکیبکننده و نانوذرات لیپیدی، رویکردی نوین در توسعه داروهای ژنتیکی دقیق ارائه کرده است. این پلتفرم قادر به انتقال بارهای ژنتیکی بزرگ بدون نیاز به ویروس و فرآیندهای پیچیده خارجبدنی است و درمانهای CAR-T را سادهتر و ارزانتر در دسترس قرار میدهد. هدف این شرکت، ارتقاء درمانهای ژنتیکی از مرحله اثبات مفهوم به یک راهحل عملی برای میلیونها بیمار در سراسر جهان است.
شرکت بیومِی از عرضه نیکلیز CRISPR/Cas9 با درجه FDA خبر داد که تحولی در ویرایش ژنوم ایجاد میکند. این نوآوری با دقت و تطبیقپذیری بالا، میتواند پیشرفتهای مهمی در درمان بیماریهای ژنتیکی و پروژههای تحقیقاتی زیستفناوری بهوجود آورد.
شرکت زیستفناوری ورو تراپیوتیکس (Verve Therapeutics) نتایج اولیهی امیدوارکنندهای را از مرحلهی نخستین مطالعهی بالینی (Phase Ib) داروی ویرایش ژنی جدید خود با نام VERVE-102 منتشر کرد؛ حدود یک سال پیش، توسعهی داروی پیشین این شرکت یعنی VERVE-101 بهدلیل نگرانیهای ایمنی متوقف شده بود. اما این داروی جدید که از نانوذرات لپییدی بهرهمند است، نتایج امیدوارکنندهای داشته است.
به تازگی ابزاری ساخته شده که در موشها موفق به اصلاح ژنهای معیوب شده است. ژنهای مربوط به سلولهای مغزی در حال رشد جنین موش پیش از تولد با این ابزار دستکاری و ترمیم شده است.
با همکاری دو شرکت، قرار است ابزاری برای شناسایی ژنهای مشکلساز فراهم شود تا والدین پیش از فرزندآوری نسبت به بررسی احتمال تولد فرزندانی با اختلالات ژنتیکی اقدام کنند. در این فناوری از نانوحفره برای توالییابی استفاده میشود.
شرکت بروکلین ایمونو تراپیوتیکس (Brooklyn ImmunoTherapeutics)، یک شرکت داروسازی است که بر فناوری ویرایش ژن و سلول درمانی در درمان بیماران مبتلا به سرطان، اختلالات خونی و بیماریهای ژنتیکی تمرکز دارد.
مهندسان نانو در دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو روشی جدید و موثری برای رساندن RNA پیامرسان (mRNA) به سلولها ایجاد کردهاند. رویکرد آنها شامل بستهبندی mRNA در داخل نانوذراتی است که ساختاری شبیه به ویروس آنفولانزا دارد. این نانوذرات یک وسیله طبیعی کارآمد برای انتقال مواد ژنتیکی مانند RNA به داخل سلولها است.
اخیراً تیمی از محققان آمریکایی به همراه یک محقق ایرانی موفق به طراحی و ساخت نانو قفس هایی به منظور مونتاژ کردن آنتیبادیها در یک معماری مناسب و دقیق با تعداد محلهای اتصال قابل کنترل شده اند. این دستاورد محققان منجر به افزایش میزان اتصال آنتیبادیها به گیرندههای مورد نظر خود شده است.