گروهی از محققان از نانوذرات لیپیدی حاوی mRNA برای تحریک غیرتهاجمی و انتخابی مرگ سلولی در سلول‌های بنیادی خون موش‌های زنده استفاده کرده‌اند. در آزمایش دوم، آنها از همین سیستم نانوذره‌ای برای حذف یک ژن تولیدکننده سلول داسی شکل در سلول‌های انسانی استفاده کردند.
نانوذرات لیپیدی برای کشتن سلول‌ها و حذف ژن‌های مخرب استفاده شدند
چندین روش درمانی که شامل اصلاح پیش سازهای سلول‌های خونی در مغز استخوان به نام سلول‌های بنیادی خونساز (HSCs) است، وجود دارد. این روش‌ها شامل استخراج HSCها، دستکاری آنها در یک محیط استریل، و بازگرداندن آنها به بدن، فرآیندی سخت و پرهزینه است و اغلب، قبل از دریافت HSCهای اصلاح شده، افراد باید یک رژیم شیمی درمانی دردناک و طاقت‌فرسا را برای از بین بردن سلول‌هایی که در مغز استخوان هستند، به کار ببرند.
این پیشرفت جدید شامل تزریق یک ترکیب به بدن است و از آنتی‌بادی‌ها برای رساندن محموله به مقصد مورد نظر استفاده می‌کند. این روش، تغییرات سلولی یا ژنتیکی خود را مستقیم و بدون نیاز به استخراج سلولی در بدن انجام می‌دهد.
محققان دو محموله ایجاد کردند: یکی که جهشی را برای بیماری سلول داسی شکل ویرایش می‌کرد و دیگری که به طور انتخابی HSCها را از بین می‌برد، که نیاز به شیمی درمانی قبل از پیوند HSC را از بین می‌برد. حمیده پرهیز، بیوتکنولوژیست از دانشگاه پنسیلوانیا، می‌گوید: «اگر بتوان درمان‌ها را به طور موفقیت‌آمیزی برای بیماران به کار برد، این رویکرد در واقع ژن درمانی را نه تنها برای بیماران، بلکه برای سیستم مراقبت‌های بهداشتی ما مقرون به صرفه خواهد کرد».
محققان نانوذرات لیپیدی را برای هدف قرار دادن HSCها با استفاده از آنتی‌بادی که به پروتئین CD117 که معمولاً در سطح این سلول‌ها یافت می‌شود، طراحی کردند. پس از تأیید نفوذ نانوذرات به حدود نیمی از سلول‌های خون، نانوذرات پوشش‌داده‌شده با آنتی‌بادی را با mRNA کدگذاری پروتئینی که مرگ سلولی را القا می‌کند، بارگذاری کردند. اگرچه نانوذرات HSCها را از بین بردند، اما محققان برخی از اثرات خارج از هدف را کشف کردند، بنابراین قطعات کوچکی از RNA غیرکدکننده را اضافه کردند که پروتئین را از کشتن سلول‌های دیگر باز دارند. پرهیز می‌گوید: «این زمانی بود که ما به موفقیت رسیدیم.»
در آزمایش دیگری، محققان نانوذرات خود را با یک توالی mRNA پر کردند که هنگام ورود به سلول، یک ویرایشگر ژن تولید می‌کند. ویراستار یک جهش در هموگلوبین را هدف قرار می‌دهد که باعث بیماری سلول داسی می‌شود.
محققان نانوذرات ویرایش‌کننده ژن را روی سلول‌های رشد یافته از نمونه‌های گرفته‌شده از افراد مبتلا آزمایش کردند. معکوس کردن جهش منجر به این شد که بیش از ۹۵ درصد از سلول‌های خونی به جای ظاهر داسی مانند، شکل معمولی به خود بگیرند.
