استفاده از نانوذرات برای ژن‌درمانی

گروهی از محققان آمریکایی از نانوذرات پلیمری خاص برای رهایش ژن درون سلول‌های سرطانی تخمدان استفاده نمودند.

حدود ۵ سال پیش پروفسور جنت ساویکی در موسسه Lankenau در پنسیلوانیا مقاله‌ای
درباره نانوذراتی خواند که توسط رابرت لانگر از موسسه فناوری ماساچوست برای ژن‌درمانی
توسعه یافته بودند. ساویکی روی درمان سرطان تخمدان از طریق رهایش ژن دیفتری (که
سلول‌های سرطانی را می‌کشد) با استفاده از ویروس‌ها کار می‌کرد.

ساویکی می‌گوید: «من روی رهایش DNA با استفاده از ویروس‌های لنفاوری (adenovirus)
کار می‌کردم و با مشکلاتی در این زمینه مواجه بودم. مشکل ویروس‌ها این است که می‌توانند
پاسخ‌های ایمنی مرگباری در میزبان ایجاد کنند».

پس از خواندن مقاله ذکر شده، ساویکی به لانگر ایمیل زده و خواهان استفاده از
نانوذرات برای ژن‌درمانی شد. او می‌گوید: «فکر کردم شاید این نانوذرات برای کاری که
من انجام می‌دهد، بسیار مناسب باشند». همکاری این دو نفر منجر به توسعه درمان
بالقوه‌ای برای سرطان تخمدان شده است که یکی از مرگبارترین سرطان‌هاست. آنها گزارش
کرده‌اند که توانسته‌اند با استفاده از این نانوذرات برای ژن‌درمانی، از رشد
تومورهای تخمدان در موش جلوگیری کنند.

این نانوذرات که از پلیمرهای زیست‌تخریب‌پذیر ساخته شده‌اند، می‌توانند به
یکی از بزرگ‌ترین موانع ژن‌درمانی غلبه کنند: ویروس‌هایی که برای انتقال ژن
به درون بدن استفاده می‌شوند، غالباً می‌توانند برای بیمار خطرناک باشند.
به علاوه کارایی این نانوذرات در انتقال ژن کمتر از کارایی ویروس‌ها نیست.

دانیل اندرسون یکی از محققان آزمایشگاه لانگر می‌گوید برای تأیید بی‌خطر
بودن این نانوذرات برای بدن انسان، آزمایش‌های بیشتری باید صورت پذیرد، اما
چون این ذرات سنتزی هستند، احتمال مضر بودن آنها برای بدن انسان پایین است.

ویروس‌ها انتخاب مناسبی برای ژن‌درمانی هستند، زیرا به نحوی ساخته شده‌اند
که DNA خود را درون سلول‌های میزبان تزریق نمایند. اما پس از مرگ یک دانش‌آموز
دبیرستانی در سال ۱۹۹۹ که در آزمایش‌های ژن‌درمانی دانشگاه پنسیلوانیا شرکت
کرده بود، برخی از پژوهشگران روی حامل‌های غیرویروسی تمرکز نمودند.

اندرسون پروژه نانوذرات را در آزمایشگاه لانگر حدود ۱۰ سال پیش آغاز کرد.
او با کمک یکی از همکاران فوق‌دکترا به نام دیوید لین، زنجیره‌های طولانی
از یک پلیمر زیست‌تخریب‌پذیر به نام پلی بتا-آمینو استر تولید کرد.

زمانی که این پلیمرهای سنتزی با DNA مخلوط می‌شوند، به طور خود به خودی به
شکل نانوذرات درمی‌آیند. کمپلکس پلیمر-DNA زمانی که درون یا نزدیک بافت هدف
تزریق شوند، همانند یک ویروس مصنوعی عمل کرده و DNA را رها می‌کنند.

اندرسون می‌گوید: «ما به جای تلاش برای ساختن پلیمرهای بهتر، هزاران نوع از
آنها را می‌سازیم». لانگر می‌گوید: «اگر تلاش کنید هر شش ماه یک یا دو چیز
را امتحان کنید، شاید مدتی طول بکشد چیزی را که می‌خواهید بیابید. اما اگر
ده‌ها هزار مورد را بررسی کنید، شانس موفقیت شما بسیار بیشتر بوده و این در
مورد هر چیزی صدق می‌کند».