محققان دانشگاه Tufts به ابزار جدیدی برای ژن‌درمانی دست یافته‌اند که رسانش ژن به سلول‌های شبکیه چشم را نسبت به حامل‌های دیگر و DNA تنها افزایش می‌دهد.
توسعه ابزار جدیدی برای ژن‌درمانی
محققان دانشگاه Tufts به ابزار جدیدی برای ژن‌درمانی دست یافته‌اند که رسانش ژن به سلول‌های شبکیه چشم را نسبت به حامل‌های دیگر و DNA تنها افزایش می‌دهد. این ابزار که پپتیدی به نام PEG-POD است، حاملی برای ژن‌های درمانی فراهم آورده و شاید بتواند به محققان در توسعه درمان‌هایی برای اختلالات تخریبی چشم همچون retinitis pigmentosa و macular degeneration مربوط به کهولت کمک کند.
دکتر راجندرا کومارسینگ استادیار چشم‌پزشکی دانشگاه Tufts و محقق ارشد این پژوهش می‌گوید: «ما برای اولین بار توانستیم بدون استفاده از ویروس که در حال حاضر معمول‌ترین راه برای رسانش DNA محسوب می‌شود، این مولکول زیستی را به سلول‌ها منتقل نماییم. حامل‌های غیرویروسی زیادی برای ژن‌درمانی توسعه یافته‌اند، اما تعداد کمی از آنها (اگر وجود داشته باشد) در بافت‌های post-mitotic همچون شبکیه و مغز کار می‌کنند. شناسایی حامل‌های موثری همچون PEG-POD ما را به ژن‌درمانی نزدیک‌تر کرده و در نتیجه می‌توانیم از تخریب سلول‌های شبکیه جلوگیری کنیم».
رسانش سالم و موثر ژن‌های درمانی یکی از موانع اصلی تحقیقات ژن‌درمانی بوده است. مدت‌هاست که از ویروس‌های غیرفعال برای این منظور استفاده می‌شود، اما نگرانی‌هایی که درباره ایمنی این روش وجود دارد، محققان را واداشته است به دنبال روش‌های دیگری برای رسانش ژن‌های درمانی به سلول باشند.
سیوبان کاشمن یکی دیگر از محققان این کار می‌گوید: «ما فکر می‌کنیم سطح بیان ژن مشاهده شده با PEG-POD برای کند کردن پیشرفت اختلالات چشمی و جلوگیری از تخریب شبکیه کافی است و مدارک اولیه برای تأیید این نظریه را در اختیار داریم».
کومارسینگ می‌افزاید: «آنچه PEG-POD را به شکلی خاص نویدبخش می‌سازد، محدود نبودن کارایی آن به شبکیه چشم است. چون PEG-POD از آسیب‌دیدن DNA در جریان خون جلوگیری می‌کند، می‌تواند راه را برای انجام ژن‌درمانی از طریق تزریق وریدی به صورت مستقیم به بخش‌های دیگر بدن باز کند».
کومارسینگ و همکارانش از یک مدل درون‌تنی برای مقایسه کارایی PEG-POD با دو حامل دیگر (PEG-TAT و PEG-CK30) استفاده کردند. سارا پارکر رید یکی دیگر از پژوهشگران این کار می‌گوید: «بیان ژن در نمونه‌هایی که به آنها PEG-POD تزریق شد، ۲۱۵ برابر بیشتر از نمونه کنترل بود. با وجودی که هر سه حامل، ژن مورد نظر را به سلول‌های شبکیه رساندند، کارایی PEG-POD بسیار بیشتر از دو مورد دیگر بود».
macular degeneration مربوط به کهولت که منجر به از بین رفتن بینایی مرکزی می‌شود، دلیل اصلی از دست رفتن بینایی آمریکایی‌های بالای ۶۰ سال است. Retinitis pigmentosa که یک بیماری ارثی است، از هر ۴۰۰۰ آمریکایی یک نفر را دچار می‌کند.
