استفاده از یک نانوذره‌ی پروتئینی برای ژن‌درمانی

پژوهشگران اسپانیایی موفق شدند با استفاده از یک حامل مصنوعی، مواد ژنتیکی را سریع‌تر به درون هسته وارد کنند. این حامل از اسید آمینه‌ی آرژنین ساخته شده که با در برگرفتن مواد ژنتیکی به شکل نانوذره در می‌آید. افزایش سرعت و کاهش اثرات جانبی از مزایای این روش است..

پژوهشگران اسپانیایی موفق شدند با استفاده از یک حامل مصنوعی، مواد ژنتیکی را سریع‌تر به درون هسته وارد کنند. این حامل از اسید آمینه‌ی آرژنین ساخته شده که با در برگرفتن مواد ژنتیکی به شکل نانوذره در می‌آید. افزایش سرعت و کاهش اثرات جانبی از مزایای این روش است.

ژن‌درمانی علمی است که در آن به درمان بیماری‌های مربوط به اسیدهای نوکلئیک (DNA و RNA) پرداخته می‌شود. یکی از چالش‌های موجود در ژن‌درمانی حصول اطمینان درباره‌ی این است که مواد مستقیماً به درون هسته وارد می‌شوند و در طول مسیر وارد شدن به درون هسته نباید مواد به جای دیگر نفوذ کنند و همچنین این مواد اثرات جانبی نداشته باشند. برای رسیدن به این هدف، دانشمندان در آزمایش‌های خود از حامل‌های مختلفی استفاده می‌کنند. حامل‌ها مولکول‌هایی هستند که قادرند مواد ژنتیکی را به محل مناسب انتقال دهند. ویروس‌های طبیعی غیر فعال، از عمومی‌ترین حامل‌هایی هستند که در آزمایش‌های بالینی از آنها استفاده می‌شود. این ویروس‌ها دارای اثرات جانبی‌ای هستند که استفاده آنها را محدود می‌کند.

یکی از مهم‌ترین جایگزین‌ها در این بخش، استفاده از ویروس‌های مصنوعی است. این ویروس‌ها را مهندسان ژنتیک می‌توانند با استفاده از پپتیدها، که واحدهای سازنده‌ی پروتئین هستند، بسازند. یک گروه تحقیقاتی به رهبری آنتونیو ویلاورد از گروه ژنتیک و میکروبیولوژوی مرکز CIBER-BBN، نشان دادند که پپتید R9، که از یک نوع آمینو اسید ویژه به نام آرژنین ساخته می‌شود، می‌تواند مواد ژنتیکی را در خود کپسوله کرده و سپس با یک مولکول مشابه خود ترکیب شده، تشکیل یک نانوذره ‌دهد. این نانوذره مستقیماً وارد هسته‌ی سلول شده و مواد ژنتیکی را درون هسته آزاد می‌کند. این نانوذره به شکل دایره‌ای به قطر ۲۰ نانومتر و ضخامت ۳ نانومتر است.

نتایج این پروژه که در نشریه‌ی Biomaterials and Nanomedicine به چاپ رسیده‌است، نشان می‌دهد که چگونه دانشمندان با استفاده از روش میکروسکوپی کانونی، عملکرد این نانودیسک R9 را مطالعه می‌کنند. تصاویر گرفته‌شده از این فرایند نشان می‌دهد که به محض عبور نانوذره از میان غشای سلولی، این نانوذره مستقیماً به‌سوی هسته حرکت می‌کند که سرعت حرکت آن ۰٫۰۰۴۴ میکرومتر در ثانیه عنوان شده‌است. این سرعت ۱۰ برابر بیشتر از زمانی است که این مواد ژنتیکی بدون استفاده از حامل به درون سلول تزریق شدند. نانوذرات درون هسته متجمع شده و درون سیتوپلاسم اثری از این نانوذرات باقی نماند. به همین دلیل اثربخشی این روش افزایش یافته‌است. سیتوپلاسم به مایع موجود میان غشای سلولی و هسته اطلاق می‌شود. یکی از این تصاویر به‌عنوان یکی از ۱۲ عکس برگزیده‌ی سال ۲۰۱۰ انتخاب شده‌است.

این کشف پنجره‌ی جدیدی را در به‌کارگیری نانوذرات در بخش درمان گشوده‌است.