امکان استفاده از نانوذرات و RNA برای درمان بیماری‌های ژنتیکی

محققان مؤسسه‌ی فناوری ماساچوست (MIT) موفق شدند با استفاده از ترکیب نانوذرات و RNA، ژن‌های عامل بروز برخی بیماری‌ها نظیر سرطان را مسدودکنند. این روش می‌تواند برای درمان بیماری‌هایی که منشاء ژنتیکی دارند استفاده شود.

RNAi روشی است که می‌توان با آن ژن‌های ویژه‌ای را درون سلول زنده خاموش کرد؛ بنابراین ابزار مناسبی است برای درمان برخی بیماری‌هایی که منشاء ژنتیکی دارند. از سویی، وارد کردن RNA به محل مناسب، کاری چالش ‌برانگیز است. پیش از این محققان موفق شده بودند تا با استفاده از نانوذرات، این RNAها را وارد سلول‌های کبد بیمار کنند. به تازگی مقاله‌ای در نشریه‌ی Nature Nanotechnology منتشر شده است که در آن محققان مؤسسه‌ی فناوری ماساچوست (MIT) موفق به وارد کردن RNAi به درون بافت‌های غیرکبدی شدند.
این گروه تحقیقاتی با استفاده از نانوذرات موفق شدند نانوذرات کوتاه موسوم به siRNA را درون سلول‌های اندوتلیال (سلول‌های اندوتلیال: یک لایه سلولی که در سطح بیرونی رگ‌های خونی و لنفاوی قرار دارند-مترجم) رهاسازی کنند. این سلول‌ها روی سطح بسیاری از اندام‌های داخلی بدن قرار دارند. بنابراین می‌توان از این روش برای درمان بسیاری از بیماری‌ها نظیر سرطان استفاده کرد.
دانیل اندرسون می‌گوید: «اخیرا نتایج جالب توجهی از تحقیقات مربوط به رهاسازی در کبد به‌دست آمده است، اما برای این که بتوانیم از پتانسیل‌های RNAi در بخش درمان استفاده کنیم، باید امکان رساندن RNAi به تمام بخش‌های بدن فراهم کنیم.
RNAi یک فرآیند طبیعی است که در سال ۱۹۹۸ کشف شد. این فرآیند این امکان را برای سلول‌ها فراهم می‌کند که بتوانند بیان ژن را کنترل کنند. معمولاً اطلاعات ژنتیکی از هسته به ریبوزوم به وسیله‌ی DNA منتقل می‌شود تا پروتئین‌های مورد نظر تولید شوند. رشته‌های کوتاه RNA که به siRNA شهرت دارند به RNA پیام رسان متصل شده و مانع از رسیدن آن‌ها به ریبوزوم می‌شوند.
آندرسون و لانگر پیش از این نانوذراتی تولید کرده بودند که می‌تواند siRNA را به درون سلول‌های کبد منتقل کند. آن‌ها برای این کار سطح اسید نوکلئیک را با ترکیبات چربی موسوم به لیپیدوید پوشش دادند. سلول‌های کبدی این ذرات را به دام می‌اندازند، دلیل این امر آن است که این ذرات شباهت زیادی به قطرات چربی دارند که بعد از خوردن غذای چرب در خون جریان پیدا می‌کنند.
این گروه تحقیقاتی ۲۴۰۰ نوع ذره‌ی مختلف تولید کرده‌اند و روی سلول‌های سرطانی آزمایش کردند تا مشخص کنند که کدامیک قادر به خاموش کردن ژن هستند. محققان این پروژه در نهایت موفق شدند با یک بار تزریق و رهاسازی هم‌زمان چند RNA مختلف، ۵ ژن را مسدود کنند.