آروهد ریسرچ (Arrowhead Research) فاز اول آزمون بالینی روی نانوداروی ضد بیماری نقص آنتیتریپسین آلفا ۱ را به زودی آغاز خواهد کرد. این بیماری نوعی نقص ژنتیکی بوده که موجب بروز آسیب به ریه و کبد میشود.
فاز اول آزمون بالینی نانوداروی نوعی بیماری ژنتیکی
آروهد ریسرچ (Arrowhead Research) یکی از شرکتهای دارویی پیشرو در حوزه درمان به روش RNAi است. این شرکت اخیراً فاز اول آزمون بالینی داروی ARC-AAT را آغاز خواهد کرد. این دارو برای درمان بیماری نقص آنتیتریپسین آلفا ۱ طراحی شده است. این بیماری یک بیماری ژنتیکی نادر است که به کبد و ریه آسیب جدی میرساند. این آزمون بالینی دارای دو بخش مختلف بوده که در بخش اول آن داوطلبان سالم و در بخش دوم بیماران مبتلا به این بیماری مورد آزمایش قرار خواهند گرفت. هدف اولیه این آزمون، تشخیص ایمن بودن دارو و تعیین مقاومت بیمار در برابر دوزهای مختلف ARC-AAT است. پیشبینی میشود که نتایج این آزمون بالینی در اواخر سال ۲۰۱۵ منتشر شود.
کریستوفر انزالون از مدیران آروهد میگوید: «این اولین فاز آزمون بالینی این دارو روی انسان است. پیش از این هیچ درمانی برای این بیماری وجود نداشته است. ARC-AAT دومین دارویی است که ما از سیستم رهاسازی DPC در آن استفاده کردهایم. پیش از این داروی ARC-520 برای درمان هپاتیت B مورد آزمایش قرار گرفته بود. انتظار میرود که در فاز اول این آزمون، مقدار مقاومت بدن در برابر دوزهای مختلف این دارو مورد بررسی قرار گیرد.»
در ابتدا قرار است دوز این دارو روی داوطلبان سالم افزایش داده شود تا پارامترهای مربوط به خاموش شدن ژن بیماری دیده شود. سپس دارو را با افزایش تدریجی دوز در بیماران آزمایش میکنند . انتظار میرود این ارزیابی ۲۸ روزه انجام شده و دو هفته نیز برای رساندن دوز دارو به مقدار اولیه صرف شود.
در این روش درمانی از سیستم رهاسازی چند اتصالی دینامیکی یا DPC استفاده شده است که خوانده شدن ژن AAT را مختل میکند. این امر موجب کاهش تولید پروتئین Z-AAT می شود. کاهش این پروتئین منجر به افت تورم ریه که اصلیترین عامل اختلالات ریوی در این بیماران است، میشود.
