نانودارویی برای خاموش کردن ژن اختلالات کبدی

شرکت دارویی آروهد ریسرچ اطلاعات جدیدی درباره نوعی نانوداروی مبتنی بر RNAi منتشر کرده است. این دارو که با فاصله زمانی‌ طولانی مدت به بیمار تزریق می‌شود می‌تواند ژن ویژه‌ای را که باعث ایجاد مشکلات کبدی است خاموش کند.

آروهد ریسرچ (Arrowhead Research) یکی از شرکت‌های داروسازی در حوزه داروهای مبتنی بر RNAi است. این شرکت اخیراً اطلاعات جدیدی درباره فرمولاسیون سیستم رهاسازی DPC خود را که یک داروی تزریق زیرجلدی است، منتشرکرده است. مسئولان اروهد ریسرچ معتقداند که این فرمولاسیون جدید می‌تواند پتانسیل‌های بالایی در بهبود بیماران نسبت به داروهای فعلی داشته باشد. این داروی جدید مبتنی بر RNAi می‌تواند بافت‌های خارجی کبد را هدف قرار دهد. مسئولان آروهد ریسرچ مقاله‌ای در این باره با عنوان Protease-triggered siRNA delivery vehicles در Controlled Release منتشر کرده‌اند.
در این مقاله پیشرفت‌های انجام شده در حوزه ساخت این دارو توضیح داده شده است. در این سیستم دارویی جدید، مولکول‌های فعال کننده RNAi با سیستم حامل پروتئینی ترکیب شده است. در روش‌های قبلی این شرکت، مولکول هدف‌گیر RNAi و نانوحامل به صورت جداگانه ولی همزمان به بیمار تزریق می‌شدند. این ارتباط‌دهنده حساس به پروتئاز بسیار پایدارتر از سیستم‌های قبلی بوده و زمان بیشتری در بدن باقی‌می‌ماند؛ بنابراین هدف‌گیری آن مؤثرتر است. با این روش می‌توان ژن ویژه‌ای را در بدن خاموش کرد. نتایج آزمون‌های انجام شده نشان می‌دهد که بعد از یک بار تزریق ۰٫۵ میلی گرم بر کیلوگرم از این دارو، ترشح فاکتور ۷ (FVII) از کبد ۹۹ درصد کاهش یافته است. این کاهش ۲۴ ساعت بعد از تزریق دارو اتفاق افتاده و تا ۲۰۰ روز نیز ادامه داشت.»
کریستوفر آنزالون، از مدیران آروهد، می‌گوید: «این فرمولاسیون دارویی می‌تواند برای درمان برخی بیماری‌های مزمن کبدی که نیاز به درمان طولانی‌مدت دارند مناسب باشد. این که تزریق دارو در فاصله زمانی‌ دراز مدت انجام می‌شود یک مزیت برای پزشکان و بیمار محسوب می‌شود.»