شرکت سارپتا و استارت‌آپ جین‌ادیت برای توسعه فناوری ویرایش ژن با کمک نانوذرات وارد همکاری مشترک شدند.
ائتلافی برای جایگزینی نانوذرات با روش‌های رهایش ژن رایج
سارپتا (Sarepta) یک شرکت فعال در حوزه زیست‌فناوری است که بیشتر به دلیل توسعه فناوری ژن درمانی شناخته می‌شود. این شرکت که سال‌ها است در حال کاوش در زمینه ویرایش ژن نیز است، به تازگی همکاری خود را با استارت‌آپ جین‌ادیت (GenEdit) در سانفرانسیسکوی جنوبی آغاز کرده است. جین‌ادیت یکی از توسعه‌دهندگان فناوری نانوذرات پلیمری است که پلت‌فورمی برای رهایش ترکیبات غیرویروسی و غیرلیپیدی ارائه کرده که می‌توان از آن برای ژن‌درمانی استفاده کرد. این استارت آپ در حال کار بر روی روشی جایگزین برای رساندن داروهای ویرایش ژن به بدن است.
بر اساس توافق این شرکت‌ها، سارپتا لیسانس انحصاری استفاده از فناوری تحویل جین‌ادیت را برای حداکثر چهار بیماری عصبی-عضلانی در اختیار می‌گیرد.
جین‌ادیت در مقابل اعطاء این امتیاز به سارپتا ۵۷ میلیون دلار از این شرکت دریافت خواهد کرد و اگر مشارکت تحقیقاتی به نقاط عطف توسعه، نظارتی و تجاری برسد، جین‌ادیت می‌تواند مبالغ بیشتری دریافت کند.
سپتامبر گذشته، جین‌ادیت بیست و شش میلیون دلار سرمایه گذاری خطرپذیر از الی‌لیلی و مبالغ دیگری از سرمایه گذاران مختلف، جمع آوری کرد. شتاب شدید تحقیقات در زمینه ژن درمانی و ویرایش ژن در چند سال گذشته با تلاش‌های جدیدی برای بهبود ابزارهای موجود همراه شده است.
در حال حاضر، توسعه‌دهندگان به چندین نوع ویروس خنثی‌شده به نام ناقل‌های ویروسی یا کره‌های کوچکی از لیپیدها به نام نانوذرات لیپیدی برای ارائه درمان‌های ژنی یا داروهای ویرایش ژن به سلول‌ها تکیه می‌کنند. نانوذرات لیپیدی با موفقیت در واکسن‌های ضدکرونای Moderna، Pfizer و BioNTech استفاده شده‌اند. در حالی که ناقل‌های ویروسی و نانوذرات لیپیدی درمان ژنتیکی بسیاری از بیماری‌ها را ممکن کرده‌اند، هر ابزار دارای محدودیت‌هایی است مثلا مواد درمانی ممکن است فقط به برخی از بافت‌ها برسند و این که چه «محموله‌ای» درمانی می‌توانند توسط این ناقل‌ها حمل شوند نیز با محدودیت‌هایی روبرو است. جین‌ادیت موفق به توسعه فناوری نانوذرات پلیمری غیرلیپیدی شده است که امیدوار است سارپتا از این پلت فرم برای درمان‌های ویرایش ژن با هدف بیماری‌های عصبی-عضلانی استفاده کند.
به گفته جین‌ادیت، نانوذرات پلیمری آنها موسوم به NanoGalaxy می‌تواند به طیفی از انواع سلول‌ها و بافت‌های مختلف برسند. سخنگوی سارپتا گفته است که نانوذرات جین‌ادیت می‌توانند پتانسیل استفاده مجدد را فراهم کند. آزمایشات بالینی اخیر برخی از این پتانسیل‌ها را برای ویرایش ژن درون بدن نشان داده است.
