شرکت بیوم تراپیوتیکس (Beam Therapeutics) موفق شد در یک مطالعه بالینی، جهش ژنی مسبب بیماری کمبود آلفا-۱ آنتی‌تریپسین را در بدن بیماران تصحیح کند. این دستاورد مهم، امیدها را برای ارائه درمانی یک‌باره و مؤثر برای این بیماری افزایش داده است.
DNA در مسیر تسخیر محاسبات کوانتومی؛ دانشمندان ژن‌ها را به کامپیوتر زنده تبدیل می‌کنند
آیا DNA، این مولکول بنیادین حیات، می‌تواند به یک کامپیوتر کوانتومی زنده تبدیل شود؟ دانشمندان چینی با دستکاری DNA، مرزهای زیست‌شناسی و فیزیک کوانتومی را شکستند. اما چگونه می‌توان اطلاعات را درون این ساختار زنده کدگذاری کرد؟ این خبر، پاسخ شگفت‌انگیز پژوهشگران به این پرسش را فاش می‌کند.
امضاء تفاهم‌نامه‌ای برای به کارگیری فناوری نانوذرات در بیماری‌های خودایمنی
شرکت کور فارماکیوتیکالز (COUR Pharmaceuticals) برای توسعه و تجاری‌سازی نوعی دارو برای مقابله با نوعی بیماری خود ایمنی با شرکت جننتک (Genentech) موافقت نامه همکاری و اعطاء مجوز امضاء کرد.
ساخت ابزاری که پیش از تولد، ژن‌های معیوب را اصلاح می‌کند
به تازگی ابزاری ساخته شده که در موش‌ها موفق به اصلاح ژن‌های معیوب شده است. ژن‌های مربوط به سلول‌های مغزی در حال رشد جنین موش پیش از تولد با این ابزار دستکاری و ترمیم شده است.
چگونه به شکلی آرام و ملایم، ژنی را وارد DNA باکتری کنیم؟
پژوهشگران دانشگاه RMIT و شرکت ویوسایت بیوتکنولوژیز درخواست ثبت پتنتی را داده‌اند که در آن از امواج رادیویی برای باز کردن دیواره سلول‌های باکتری استفاده کرده تا ژن‌های مورد نظر را وارد پلاسمید باکتری کنند.
FDA در حال تصمیم‌گیری برای تایید اولین گزینه درمانی مبتنی بر کریسپر
ویرایش‌گر ژن کریسپر مدت‌هاست که نظر جامعه علمی را جلب کرده است. یک شرکت توسعه‌دهنده این فناوری منتظر است تا در ماه سپتامبر سازمان غذا و داروی آمریکا فناوری کریسپر این شرکت را برای درمان بیماری سلول داسی، تایید کند.
نانوذرات لیپیدی تغییرات شگرفی در درمان بیماری‌های خونی ایجاد می‌کند
به گفته محققان، نانوذرات لیپیدی می‌توانند ابزارهای ویرایش ژن را داخل بدن برای درمان اختلالات خونی رهاسازی کنند. این یافته‌ها در قالب مقاله‌ای در نشریه Science منتشر شد. این روش تحویل می‌تواند هزینه‌ها را کاهش داده و دسترسی به ژن درمانی را افزایش دهد.
با ایمن‌تر شدن ژن‌درمانی، یک گام دیگر در مسیر حذف شیمی‌درمانی برداشته شد
محققان روش جدیدی برای درمان با ویرایش ژن برای افراد مبتلا به اختلالات خونی مانند بیماری سلول داسی شکل (SCD) ابداع کرده‌اند که اگر وارد بیمارستان‌ها شود، می‌تواند ایمنی درمان را بهبود بخشد و هزینه‌ها را کاهش دهد.
نانوذرات لیپیدی برای کشتن سلول‌ها و حذف ژن‌های مخرب استفاده شدند
گروهی از محققان از نانوذرات لیپیدی حاوی mRNA برای تحریک غیرتهاجمی و انتخابی مرگ سلولی در سلول‌های بنیادی خون موش‌های زنده استفاده کرده‌اند. در آزمایش دوم، آنها از همین سیستم نانوذره‌ای برای حذف یک ژن تولیدکننده سلول داسی شکل در سلول‌های انسانی استفاده کردند.
کوچکترین تغییر در ساختار پروتئین با فناوری توالی‌یاب جدید قابل شناسایی است
تیمی از دانشمندان به سرپرستی محققان دانشگاه آکسفورد در تشخیص واریانت‌ها در ساختارهای پروتئینی به پیشرفت قابل توجهی دست یافته‌اند. نتایج این روش در نشریه Nature Nanotechnology منتشر شده است. آنها از فناوری نانوحفره نوآورانه برای شناسایی تغییرات ساختاری در سطح تک مولکول، حتی در اعماق زنجیره‌های پروتئین طولانی استفاده کردند.