FDA در حال تصمیم‌گیری برای تایید اولین گزینه درمانی مبتنی بر کریسپر

FDA در حال تصمیم‌گیری برای تایید اولین گزینه درمانی مبتنی بر کریسپر

ویرایش‌گر ژن کریسپر مدت‌هاست که نظر جامعه علمی را جلب کرده است. یک شرکت توسعه‌دهنده این فناوری منتظر است تا در ماه سپتامبر سازمان غذا و داروی آمریکا فناوری کریسپر این شرکت را برای درمان بیماری سلول داسی، تایید کند.

189
نانوذرات لیپیدی تغییرات شگرفی در درمان بیماری‌های خونی ایجاد می‌کند

نانوذرات لیپیدی تغییرات شگرفی در درمان بیماری‌های خونی ایجاد می‌کند

به گفته محققان، نانوذرات لیپیدی می‌توانند ابزارهای ویرایش ژن را داخل بدن برای درمان اختلالات خونی رهاسازی کنند. این یافته‌ها در قالب مقاله‌ای در نشریه Science منتشر شد. این روش تحویل می‌تواند هزینه‌ها را کاهش داده و دسترسی به ژن درمانی را افزایش دهد.

110
با ایمن‌تر شدن ژن‌درمانی، یک گام دیگر در مسیر حذف شیمی‌درمانی برداشته شد

با ایمن‌تر شدن ژن‌درمانی، یک گام دیگر در مسیر حذف شیمی‌درمانی برداشته شد

محققان روش جدیدی برای درمان با ویرایش ژن برای افراد مبتلا به اختلالات خونی مانند بیماری سلول داسی شکل (SCD) ابداع کرده‌اند که اگر وارد بیمارستان‌ها شود، می‌تواند ایمنی درمان را بهبود بخشد و هزینه‌ها را کاهش دهد.

114
نانوذرات لیپیدی برای کشتن سلول‌ها و حذف ژن‌های مخرب استفاده شدند

نانوذرات لیپیدی برای کشتن سلول‌ها و حذف ژن‌های مخرب استفاده شدند

گروهی از محققان از نانوذرات لیپیدی حاوی mRNA برای تحریک غیرتهاجمی و انتخابی مرگ سلولی در سلول‌های بنیادی خون موش‌های زنده استفاده کرده‌اند. در آزمایش دوم، آنها از همین سیستم نانوذره‌ای برای حذف یک ژن تولیدکننده سلول داسی شکل در سلول‌های انسانی استفاده کردند.

140
کوچکترین تغییر در ساختار پروتئین با فناوری توالی‌یاب جدید قابل شناسایی است

کوچکترین تغییر در ساختار پروتئین با فناوری توالی‌یاب جدید قابل شناسایی است

تیمی از دانشمندان به سرپرستی محققان دانشگاه آکسفورد در تشخیص واریانت‌ها در ساختارهای پروتئینی به پیشرفت قابل توجهی دست یافته‌اند. نتایج این روش در نشریه Nature Nanotechnology منتشر شده است. آنها از فناوری نانوحفره نوآورانه برای شناسایی تغییرات ساختاری در سطح تک مولکول، حتی در اعماق زنجیره‌های پروتئین طولانی استفاده کردند.

220
بدون نیاز به ویروس، ژن سرکوب‌گر تومور وارد بدن می‌شود

بدون نیاز به ویروس، ژن سرکوب‌گر تومور وارد بدن می‌شود

شرکت جنپرکس داد‌ه‌های مربوط به پلتفرم رهایش ترکیبات ژن‌درمانی به تومورهای سرطانی را در نشت سالانه انجمن آمریکایی تحقیقات سرطان ارائه کرد. این پلتفرم با استفاده از نانوذرات و بی‌نیاز از ترکیبات ویروسی، ژن سرکوبگر تومور را وارد محیط مورد نظر می‌کند.

197
نانوذرات ویرایش ژن در ریه‌ها را امکان‌پذیر می‌کنند

نانوذرات ویرایش ژن در ریه‌ها را امکان‌پذیر می‌کنند

محققان موسسه فناوری ماساچوست (MIT) و دانشکده پزشکی دانشگاه ماساچوست نوع جدیدی از نانوذرات را طراحی کرده‌اند که می‌تواند به ریه‌ها تجویز شود، جایی که این نانوذرات می‌تواند RNA پیغام‌بر را رهاسازی کند، RNAهایی که پروتئین های مفید را رمزگذاری می‌کنند.

222