ویرایش‌گر ژن کریسپر مدت‌هاست که نظر جامعه علمی را جلب کرده است. یک شرکت توسعه‌دهنده این فناوری منتظر است تا در ماه سپتامبر سازمان غذا و داروی آمریکا فناوری کریسپر این شرکت را برای درمان بیماری سلول داسی، تایید کند.
FDA در حال تصمیم‌گیری برای تایید اولین گزینه درمانی مبتنی بر کریسپر
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در حال بررسی یک روش درمانی به‌نام EXA-CEL است که می‌تواند افراد مبتلا به بیماری سلول‌داسی را درمان کند، سلول‌داسی یک بیماری دردناک و کشنده و بدون درمان موفق است. در صورت تأیید، EXA-CEL، ساخته شده توسط شرکت ورتکس فارماکیوتیکالز (Vertex Pharmaceuticals) در بوستون و شرکت سوئیسی کریسپر تراپیوتیکس (CRISPR Therapeutics)، اولین درمان تأیید شده FDA است که از اصلاح ژنتیکی به‌نام CRISPR استفاده می‌کند.
کریسپر یک ابزار ویرایش ژن است که با استفاده از آن می‌توان رشته‌های DNA را برای حل مسائل پزشکی، اصلاح کرد. در این فناوری جدید موسوم به EXA-CEL از سلول‌های بنیادین بیمار برای درمان استفاده می‌شود. پزشکان آنها را با CRISPR تغییر می‌دهند تا مشکلات ژنتیکی ایجادکننده سلول داسی را برطرف کنند و سپس سلول‌های بنیادین تغییر یافته در یک تزریق به بیمار بازگردانده می‌شوند.
در مطالعات انجام شده، این درمان بی‌خطر گزارش شده است. به گفته استفانی کروگمایر از مدیران شرکت ورتکس از انجام آزمایش روی چهل نفر خبر داد که از میان آنها ۳۹ نفر بعد از تزریق هیچ‌کدام علام بحران vaso-occlusive را گزارش نکردند، مشکلی که در آن گلبول‌های قرمز خون که شکل درستی ندارند، گردش خون طبیعی را مسدود می‌کنند و می‌توانند باعث درد متوسط تا شدید شوند. این دلیل اصلی بیماران مبتلا به سلول داسی است که به اورژانس می‌روند یا در بیمارستان بستری می‌شوند. قبل از درمان، بیماران حدود چهار مورد از این بحران‌های دردناک در سال را تجربه کردند و در نتیجه حدود دو هفته در بیمارستان بستری می‌شدند.
FDA به‌دنبال یک بررسی مستقل روی این فناوری بود، زیرا این اولین‌بار است که FDA درمانی را که از فناوری CRISPR استفاده می‌کند، تأیید می‌کند. دکتر فیودور اورنوف، استاد گروه زیست شناسی مولکولی و سلولی در دانشگاه کالیفرنیا برکلی، یادآوری کرد که عمر کمیته CRISPR حدود ۳۰ سال است و در طول این زمان دانشمندان در مورد چگونگی استفاده ایمن از آن چیزهای زیادی آموخته‌اند. با این نوع ویرایش ژنتیکی، دانشمندان می‌توانند DNA بیمار را اصلاح کنند. انتظار می‌رود FDA تا اوایل دسامبر درباره این فناوری تصمیم‌گیری کند.
