دو شرکت ایپسن و اکسیکیور با همکاری یکدیگر به دنبال استفاده از فناوری نوعی نانوذرات برای درمان بیماری‌های عصبی نظیر سندرم آنجلمن و بیماری هانتینگتون هستند.
همکاری دو شرکت برای درمان بیماری‌های عصبی با نانوذرات
ایپسن (Ipsen)، شرکت داروسازی متخصص در علوم اعصاب، انکولوژی و بیماری‌های نادر همکاری مشترکی با اکسیکیور (Exicure)، یکی از شرکت‌های پیشگام در داروهای ژنتیکی و داروهای ایمنی درمانی با استفاده از فناوری اسید نوکلئیک کروی (SNA)، آغاز کرده است تا درمان‌های جدیدی برای سندرم آنجلمن و بیماری هانتینگتون (HD) ارائه کند.
در این برنامه همکاری مشترک، هر دو شرکت برای تحقیق، توسعه و تجاری‌سازی اسیدهای نوکلئیک کروی (SNA) برای درمان بیماری‌های فوق همکاری خواهند کرد. انتظار می‌رود ایپسن مبلغ ۲۰ میلیون دلار پیش پرداخت به اکسیکیور برای دریافت مجوز استفاده از فناوری انحصاری اکسیکیور که مبتنی بر SNA است بپردازد، در حالی که اکسیکیور مسئول کشف و تلاش‌های توسعه پیش بالینی خواهد بود.
گذشته از ۲۰ میلیون دلار پیش پرداخت، اکسیکیور واجد شرایط دریافت مبلغ ۱ میلیارد دلار نیز خواهد بود. اکسیکیور درمان‌هایی را براساس فناوری اختصاصی SNA خود توسعه می‌دهد که در هسته این توافق قرار دارد. این شرکت معتقد است که این فناوری ممکن است مزایایی نسبت به استفاده از داروهای اسید نوکلئیک داشته باشد و می‌تواند بیماری‌هایی را که داروهای اسید نوکلئیک نمی‌تواند هدف قرار دهد، درمان کند. در حال حاضر، اکسیکیور در مرحله توسعه پیش بالینی XCUR-FXN است، که یک نانوذره لیپیدی مبتنی بر SNA است که می‌تواند به‌طور بالقوه آتاکسی فردریش و تومورهای جامد پیشرفته را درمان کند.
مطالعات آن‌ها نشان داده است که SNAها می‌توانند نفوذ سلولی الیگونوکلئوتیدها، توزیع زیستی و ماندگاری آن‌ها در اندام‌ها را افزایش دهند که به تعدیل بیان ژن کمک می‌کند. این بدان معناست که می‌تواند توانایی بهبود درمان دارویی را برای بافت‌هایی که قبلاً غیرقابل دسترسی بودند، از جمله مواردی که در اعماق مغز قرار داشت، بهبود بخشد.
هم سندرم آنجلمن و هم بیماری هانتینگتون اختلالات عصبی و دژنراتیو شدید هستند که تا به امروز درمان‌های هدفمندی برای آن ها ارائه نشده است. بیماری هانتینگتون فقط در آمریکا حدود ۴۰،۰۰۰ نفر را تحت تأثیر قرار می‌دهد و شایع‌ترین اختلال عصبی در کشورهای توسعه یافته است.
پیش از این نشان داده شده بود که استفاده از SNAهای مبتنی بر siRNA می‌توانند به‌صورت داخل وریدی تزریق شده تا این ترکیبات از سد خونی مغز در بیماران گلیوبلاستوما عبور کنند، در سلول‌های توموری GBM تجمع یافته و با ژن هدف درگیر شوند.
اکسیکیور یک شرکت زیست‌فناوری در مرحله کارآزمایی بالینی است که روی توسعه داروهای مغز و اعصاب، ایمونوآنکولوژی، بیماری‌های التهابی و سایر اختلالات ژنتیکی مبتنی بر اسید نوکلئیک کروی یا SNA کار می‌کند. این شرکت معتقد است که معماری اختصاصی SNA آن‌ها دارای خواص شیمیایی و زیستی متمایزی است که ممکن است مزایایی نسبت به سایر روش‌های درمانی مبتنی بر اسید نوکلئیک داشته باشد و ممکن است دارای پتانسیل درمانی برای هدف قرار دادن بیماری‌هایی باشد که معمولاً با سایر روش‌های درمانی اسید نوکلئیک مورد استفاده قرار نمی‌گیرند.
