نتایج آزمایش پیش‌بالینی نانوذرات لیپیدی حاوی mRNA منتشر می‌شود

شرکت رناگید تراپیوتیکس (ReNAgade Therapeutics) اعلام کرد نتایج آزمایش‌های پیش‌بالینی مربوط به داروی حاوی نانوذرات لیپیدی اختصاصی این شرکت در یازدهمین کنفرانس بهداشت mRNA ارائه می‌شود.

رناگید تراپیوتیکس شرکتی است که پتانسیل بی‌حد و حصر برای داروهای RNA دارد. این شرکت قرار است داده‌های بالینی مربوط به نانوذرات لیپیدی جدید و اختصاصی (LNP) خود را که حاوی mRNA است در این کنفرانس ارائه دهد. این نانوذرات می‌توانند mRNA را به بافت خارج از کبد برساند.

پیت اسمیت مدیر ارشد علمی این شرکت می‌گوید: «اینها داده‌ها بسیار دلگرم‌کننده هستند که نشان می‌دهد چگونه پلت‌فرم تحویل mRNA ما می‌تواند طیف گسترده‌تری از حوزه‌های درمانی را فراتر از کبد هدف قرار دهد و ما را برای غلبه بر محدودیت‌های داروهای RNA یاری دهد. ما مشتاقانه منتظر ایجاد داروهای RNA تأثیرگذار با استفاده از فن آوری‌های جدید برای هدف قرار دادن نیازهای پزشکی برآورده نشده هستیم.»

این شرکت موفق به کسب اطلاعات جالب توجهی در این آزمایش‌های شده است. از جمله این دستاوردها می‌توان به موارد ذیل اشاره کرد:

تحویل LNPهای حاوی mRNA-recombinase CRE-recombinase منجر به ویرایش داخل بدن در سلول‌های بنیادی خون‌ساز کوتاه مدت و طولانی مدت (HSC) و همچنین سلول‌های پروژنتیک چندتایی (MPP) پس از یک تجویز داخل وریدی در موش شد.

تحویل mRNA از طریق LNP منجر به بیان mRNA در CD34+ سلول‌های بنیادی خون‌ساز و پیش سازنده (HSPC) در پرایم غیر انسانی (NHP) و مدل‌های موش انسانی ۲۴ ساعت پس از یک تجویز داخل وریدی شد.

رناگید تراپیوتیکس به‌دنبال استفاده از پتانسیل داروهای RNA برای درمان بیماری در هر نقطه از بدن است. این شرکت پلتفرم تحویل RNA خود را با یک پلتفرم جامع RNA ترکیب می‌کند تا امکان ایجاد یک سیستم All-RNA برای کدگذاری، ویرایش و درج ژن را برای تولید داروهای جدید فراهم کند.