محققان نانوذرات لیپیدی سنتز کردند که می‌توان از آن به‌عنوان حامل در ویرایش ژن استفاده کرد. این روش به محققان امکان خاموش کردن ژن‌های مولد بیمار را با کارایی بالا می‌دهد.
سنتز نانوذرات لیپیدی برای ویرایش ژن به روش کریسپر
کریسپر کاس ۹ (CRISPER/Cas9) نام فناوری ویرایش ژن است که اخیراً توجه بسیاری از محققان را به خود جلب کرده است. در این روش از حامل‌های غیرویروسی نظیر نانوذرات برای رهاسازی استفاده می‌شود. اخیراً محققان مؤسسه فناوری ماساچوست (MIT) موفق به ارائه نانوذرات لیپیدی شدند که می‌توان از آن در این روش استفاده کرد. این گروه از این نانوذرات برای حمل RNA منفرد راهنما که به‌صورت شیمیایی اصلاح شده، استفاده کردند. با این کار محققان امیدوار شدند که بتوانند مانع از زوال ساختاری RNA شده و کارایی اصلاح ژن با استفاده از سامانه‌های کریسپر را بهبود دهند.
براساس اطلاعات منتشر شده توسط این گروه تحقیقاتی، آن‌ها این روش جدید را برای بریدن ژن‌ها در حدود ۸۰ درصد از سلول‌های کبدی مورد استفاده قرار داده و نتایج موفقیت‌آمیزی به‌دست آوردند.
براساس اطلاعات ارائه شده توسط این گروه، این سامانه جدید فاقد پیچیدگی‌های موجود در روش استفاده از وکتورهای ویروسی است. برای مثال، زمانی که از یک وکتور ویروسی استفاده می‌شود، ممکن است که بدن آنتی‌بادی نسبت به آن ویروس تولید کند و مانع از استفاده مجدد آن وکتور شود و حتی ممکن است در برخی بیماران از قبل چنین آنتی‌بادی وجود داشته باشد.
محققان ساختار کمپلکس تشکیل شده با Cas9 و sgRNA را مورد مطالعه قرار دادند و نشان دادند که کدام بخش از رشته RNA می‌تواند به‌صورت شیمیایی اصلاح شود؛ بدون این که با این دو مولکول تداخلی داشته باشد. این تحقیق نشان داد که می‌توان با این روش اصلاحات مختلفی روی RNA انجام داد.
هائو ین از محققان این پروژه می‌گوید: «ما از ساختار ترکیبی sgRNA و Cas9 استفاده کردیم و در این مسیر موفق به اصلاح ساختار آن شدیم؛ بدون این که تأثیری روی sgRNA و Cas9 داشته باشد.»
این گروه به دنبال شناسایی بیماری‌های کبدی هستند که بتوانند با این روش آن‌ها را درمان کنند. این روش قادر به خاموش کردن ژن‌های مولد بیماری است.
نتایج این پژوهش در قالب مقاله‌ای با عنوان Structure-Guided Chemical Modification of Guide RNA Enables Potent Non-Viral In Vivo Genome Editing در نشریه Nature Biotechnology به چاپ رسیده است.
