ارائه داده‌های پیش‌بالینی نانوداروی استنشاقی درمان یک بیماری‌ ژنتیکی

شرکت ردکد تراپیوتیکس (ReCode Therapeutics) داده‌های پیش بالینی مربوط به برنامه درمانی mRNA استنشاقی در دیسکینزی مژگانی اولیه (PCD) را در قالب سه پوستر در کنفرانس بین‌المللی ATS 2022 ارائه می‌کند.

فرمولاسیون نانوذرات لیپیدی هدف‌گیرنده اندام انتخابی (SORT-LNP ™) و پلتفورم RNA این شرکت با موفقیت و به طور مستقیم به عنوان یک آئروسل استنشاقی به ریه‌ها تحویل داده شد، بدون اینکه به میزان قابل توجهی به بافت‌های دیگر نفوذ کند. این شرکت با استفاده از فناوری SORT-LNPTM و اسید نوکلئیک خود، از تحویل سیستمایک و مستقیم برای جایگزینی و ویرایش/اصلاح ژن با واسطه mRNA در سلول‌های هدف، از جمله سلول‌های بنیادی استفاده می‌کند. DNAI1 mRNA فرموله شده با LNP SORT بازیابی عملکردی طولانی مدت را نشان می‌دهد و امکان تکرار تجویز را فراهم می‌کند.

ردکد تراپیوتیکس یک شرکت زیست‌دارویی بوده که به دنبال نسل جدید داروهای ژنتیکی است. این شرکت به تازگی داده‌های بالینی جدیدی از درمان مولکولی مبتنی بر mRNA استنشاقی خود را ارائه کرده است. برنامه مبتنی بر mRNA این شرکت در PCD از پلتفرم تحویل نانوذرات لیپیدی (LNP) با هدف‌گیری انتخابی عضو (SORT)  استفاده می‌کند که هدف قرار دادن اندام‌ها و بافت‌های فراتر از کبد را از طریق انواع مسیرهای تجویزی امکان‌پذیر می‌سازد.

در حال حاضر هیچ درمان تایید شده‌ای برای دیسکینزی اولیه مژگانی (PCD) وجود ندارد. دیسکینزی مژگانی اولیه که به آن سندرم کارتاژنر یا سندرم مژک‌های بی‌حرکت نیز گفته می‌شود، یک بیماری ژنتیکی نادر با جهش‌های ارثی که باعث از بین رفتن فعالیت مژگانی (و در نتیجه از بین رفتن پاکسازی طبیعی مخاط) در راه‌های هوایی می‌شود. بیماران مبتلا به PCD از عوارض ناشی از عفونت‌های مزمن تنفسی، برونشکتازی و اغلب دچار نارسایی تنفسی رنج می‌برند.

شرکت ردکد تراپیوتیکس در حال توسعه رویکردی مبتنی بر mRNA برای درمان بیماری برای درمان PCD است. با استفاده از پلتفرم تحویل اختصاصی این شرکت، mRNA DNAI1 در SORT LNPهای شرکت ردکد تراپیوتیکس فرموله شده و به صورت آئروسل مستقیماً به راه هوایی تحویل می‌شود. هدف این است که تحویل mRNA منجر به تولید پروتئین DNAI1 در سلول‌های هدف شود و بنابراین امکان نجات عملکرد مژگانی را فراهم کند.

این داده‌های امیدوارکننده نشان می‌دهد که mRNA DNAI1 فرمول‌شده با SORT LNP می‌تواند به طور دقیق به سلول‌های مورد نظر در ریه‌ها، بدون قرار گرفتن در معرض سایر بافت‌ها، تحویل داده شود. داده‌های بالینی نشان می‌دهند که mRNA DNAI1  واکنش‌پذیری ایمنی پایینی دارد، عملکرد مژگان را بهبود می‌دهد و منجر به بهبود عملکرد طولانی‌مدت می‌شود.

www.yahoo.com

امتیاز شما به مطلب

دوست داشتم: 16
دوست نداشتم: 10
میانگین امتیازات: 1.6
فیسبوک توییتر گوگل + لینکداین تلگرام واتس اپ کلوب

10 دیدگاه در “ارائه داده‌های پیش‌بالینی نانوداروی استنشاقی درمان یک بیماری‌ ژنتیکی

با سلام دو پسر من دچار این بیماری هستند آیا این دارو رو میشه واسشون تهیه کنم؟

سلام. همان طور که در متن خبر امده، دارو در مرحله پیش بالینی است یعنی در حال آزمایش های لازم به منظور دریافت مجوز است. معمولا چندین ماه و گاهی چند سال زمان نیاز است تا یک دارو با موفقیت از این مرحله عبور کرده و به مرحله عرضه تجاری برسد.
آرزوی سلامتی برای فرزندان شما را داریم. امیدواریم زودتر به دارویی موثر برای درمان این بیماری دست پیدا کنید

سلام بچه منم همین مشکلو داره میشه بامن تماس بگیرین تا باهم صحبت کنیم خواهش میکنم
این شماره منه پیاممو دیدین حتما یه پیامک بدین منم باهاتون تماس بگیرم.
۰۹۱۳۸۳۳۷۷۱۶

سلام.دخترم حالا ۱۴ساله درگیرش چندین بار بستری شده و زیر نظر پزشکه

چه زمانی قراره این دارو به صورت بالینی تست بشه؟آیا فقط در حد تئوریه یا میشه امیدوار بود؟با آرزوی موفقیت در همه زمینه های پزشکی و درمانی

سلام یعنی ممکن هست این دارو به مرحله نهایی برسه

سلام بچه منم همین مشکلو داره میشه بامن تماس بگیرین تا باهم صحبت کنیم خواهش میکنم
این شماره منه پیاممو دیدین حتما یه پیامک بدین منم باهاتون تماس بگیرم.
۰۹۱۳۸۳۳۷۷۱۶

ارزوی سلامت برای دلبند شما را داریم. داروهای در مرحله کارآزمایی بالینی امیدوارکننده هستند و میتوان انتظار تجاری سازی آنها را داشت. صبور باشید و دعا کنید.

پاسخ دهید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *