ترکیب اسیدهای نوکلئیک پپتیدی (PNAs) و DNA و قرار دادن آنها درون نانوذرات، ابزار مناسبی برای مرمت ژن‌های جهش‌یافته است. محققان نشان دادند که این روش می‌تواند برای درمان تالاسمی استفاده شود.
درمان تالاسمی در رویان موش با نانوحامل حاوی DNA
در این روش از نوعی نانوذرات استفاده شده که درون آنها اسیدهای نوکلئیک پپتیدی (PNAs) و DNA دهنده قرار دارد. PNAs نوعی مولکول سنتزی هستند که رفتار DNA را تقلید می‌کنند. این نانوذرات با اتصال به ژن هدف، ساختار پیچشی سه گانه‌ای را تشکیل می‌دهند که برای مرمت ژن ضروری است. در این پروژه، نانوذرات به رویان موش تزریق شد و نتایج نشان داد که تنها چهار ماه بعد از تولد، موش‌های مبتلا به نوعی اختلالات ژنتیک خونی، درمان شدند.
پیتر گلازر از محققان حوزه‌ی ژنتیک، مسئول این پروژه است. او در این تحقیق نشان داد که ترکیب PNAs و DNA می‌تواند برای مرمت جهش‌های ژنی استفاده شود.
پژوهشگران دریافتند که در موش‌های درمان شده تعداد سلول‌های خونی و ابعاد طهال آنها عادی است. این در حالی است که رویان‌هایی که با این روش درمان نشده‌اند، نشانه‌های بیماری را دارند.
این گروه تحقیقاتی می‌گویند که با استفاده از نانوذرات می‌توان PNAs را رهاسازی کرد. زمانی که PNAs به بدن تزریق می‌شوند، ۳۰ دقیقه زمان لازم است تا از سیستم گردش خون پاک شود، اما اگر این PNAs با نانوذرات به بدن تزریق شوند، دوام بیشتری دارند. برای این کار محققان نانوذرات پلیمری قابل تجزیه ساختند که به قدری کوچک هستند که می‌توانند درون کبد رویان جمع شوند.
سالتزمن از محققان این پروژه می‌گوید: «بیماران مبتلا به تالاسمی سلول‌های خونی نرمالی ندارند، اما با این روش می‌توان این مشکل را حل کرد. ما در ظروف آزمایشگاهی، روی جنین موش آزمایش‌هایی انجام دادیم و مشخص شد که این روش کارایی لازم را دارد.»
یکی از چالش‌های این روش آن است که باید مطمئن شد که کار با یک بار تزریق انجام می‌شود، چرا که تزریق چندباره خطر زیادی برای رویان دارد.
نتایج این پروژه در قالب مقاله‌ای در نشریه‌ی Nature Communications منتشر شده‌است.
