نانوذرات ژنی را برای درمان بیماری‌های نادر ریوی تحویل می‌دهند

محققان با استفاده از نانوذرات مبتنی بر لیپید در مدل موش توانسته‌اند کیست‌های ناشی از یک بیماری نادر ژنتیکی ریه را تا حد زیادی کاهش دهند.

این روش درمانی به نانوذرات لیپیدی (LNPs) متکی است که به‌خوبی تنظیم شده‌اند تا به بافت‌ها، اندام‌ها و حتی انواع سلول‌های خاص در بدن بچسبند. محققان نانوذرات لیپیدی ساخته‌اند که دستورالعمل‌های ژنتیکی را مستقیم به ریه‌ها منتقل می‌کند.

حتی اگر تاکنون نام نانوذرات لیپیدی را نشنیده باشید، ممکن است آنها را از طریق واکسن‌های ضدکرونا تجربه کرده باشید چرا که دو واکسن پرفروش ضدکرونا در جهان  که مبتنی بر mRNA است از فناوری نانوذرات لیپیدی بهره می‌برد.

محققان از فناوری نانوذرات لیپیدی موجود استفاده کرده و آن را مهندسی کرده‌اند تا قابل هدف قرار دادن بافت‌ها و اندام‌های خاص، در طیف وسیع‌تری از بیماری‌ها باشد، با این کار اثرات سمی دارو بر سایر قسمت‌های سالم بدن به حداقل می‌رسد.

این تیم تحقیقاتی به سرپرستی کیابینگ ژو، استاد مهندسی زیست پزشکی در ، نانوذرات لیپیدی را با mRNA  بسته بندی کردند، اما این بار آن را برای ژن Tsc2، که جهش یافته است، کدگذاری کردند. این ژن در افراد مبتلا به یک بیماری نادر به نام لنفانژیولیومیوماتوز (LAM) جهش یافته است.

Tsc2 جهش یافته باعث می‌شود بافت ماهیچه صاف خارج از کنترل رشد کند و کیست‌هایی را ایجاد کند که در عکس برداری با اشعه ایکس یا سی تی اسکن مانند شکاف‌ها یا سوراخ‌های بزرگ در ریه‌ها به نظر می‌رسند. در مدل LAM موش، تحویل ژن Tsc2 طبیعی به طور مستقیم به ریه ها منجر به کاهش قابل توجه کیست شد.

ژو، که با همکاران دانشکده پزشکی هاروارد و دانشگاه ماساچوست، بوستون کار می‌کرد، می‌گوید: «اثر این فناوری بسیار چشمگیر بود. نانوذرات لیپیدی مملو از mRNA می‌توانند مداخله امیدوارکننده‌ای برای این بیماری وحشتناک باشند و ما امیدواریم که بتوانیم آن را در آزمایشات بالینی بیشتر انجام دهیم.»

این تحقیق به دنبال کارهای قبلی است، که در آن ژو و تیمش نانوذرات لیپیدی را ایجاد کردند تا بسته‌های ویرایش ژن را به سلول‌های سیستم ایمنی، کبد یا حتی در سراسر سد خونی مغز به مناطق خاصی از مغز حمل کند.

مطالعه حاضر شامل ویرایش ژن نمی‌شود، که ژن بد را جدا می‌کند و یک ژن خوب را جایگزین آن می‌کند. در این مورد، بیشتر شبیه بازنویسی ژن بدی است که هنوز وجود دارد با یک کد موقت (mRNA) که با گذشت زمان محو می‌شود و نیاز به دوزهای تکراری دارد.